Addressing the needs of Canadians with rare diseases: an evaluation of orphan drug incentives
Notice bibliographique
Résumé
It is uncertain whether a Canadian orphan drug policy, similar to those used in the US and EU, will be given further consideration. The justification for having an orphan drug policy is initially discussed, with this article proceeding on the basis that morality and a commitment to equality validate providing some form of orphan drug incentive(s) in Canada. That being said, it is unclear how 'orphan drug' should be defined and, accordingly, how incentives should be allocated. Three pharmaceutical industry incentives are then evaluated in order to identify how the needs of patients with rare diseases can be addressed. Market exclusivity has effectively encouraged investment in orphan drugs and therefore it is recommended that the incentive be implemented in Canada. Priority review voucher programs are still in their infancy, making it difficult to draw strong conclusions about these programs. Introducing a voucher program in Canada is nevertheless not recommended because priority review in Canada is unlikely to be sufficiently valuable. An orphan drug-specific tax credit offers a convenient means of subsidizing orphan drug development without being overly costly, given the narrow parameters within which the credit would operate. Therefore, a Canadian orphan drug tax credit is also recommended.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,029 | 0,077 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,009 | 0,003 |
| Communication savante | 0,007 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».