Once‐weekly prophylaxis with 40 IU/kg nonacog beta pegol (N9‐GP) achieves trough levels of >15% in patients with haemophilia B: Pooled data from the paradigm™ trials
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Prophylaxis with replacement factor IX (FIX) reduces bleeding frequency and improves quality of life in haemophilia B patients. With prophylaxis, the likelihood of bleeding is lowered with increasing trough levels. New products with extended half-life (EHL) can maintain high factor activity levels over prolonged periods, compared with standard FIX products. AIM: To evaluate the safety, efficacy and pharmacokinetics of the new recombinant FIX EHL product, nonacog beta pegol (N9-GP), using pooled data, with a focus on-but not limited to-prophylaxis at 40 IU/kg. METHODS: N9-GP has been investigated in males with congenital haemophilia B and FIX activity ≤2% in the paradigm™ clinical trial programme. This analysis includes pooled data from five completed paradigm™ trials conducted in previously treated adults, adolescents and children, focusing on results of prophylaxis with 40 IU/kg once-weekly intravenous dosing. RESULTS: In total, 115 previously treated patients were exposed to N9-GP. Of 54 patients (47%) treated with N9-GP 40 IU/kg once-weekly prophylaxis, 72% experienced no spontaneous bleeds over 1 year. In all patients receiving 40 IU/kg once-weekly, median overall annualized bleeding rate (ABR) was 1.03 (interquartile range 0.00; 2.89); median spontaneous ABR was 0.00 (0.00; 0.80). No patients developed inhibitors. Estimated mean steady-state trough levels with N9-GP 40 IU/kg once-weekly were ≥15% overall; 27.3% in adolescents and adults. CONCLUSION: N9-GP 40 IU/kg once-weekly was well tolerated and effective in preventing bleeding, maintaining mean FIX activity levels ≥15% across all age groups. N9-GP may provide a new treatment option for preventing bleeding in haemophilia B patients.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».