<scp>PF</scp>‐04447943, a Phosphodiesterase 9A Inhibitor, in Stable Sickle Cell Disease Patients: A Phase Ib Randomized, Placebo‐Controlled Study
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
This phase Ib study randomized patients with stable sickle cell disease (SCD) aged 18-65 years to twice-daily PF-04447943 (a phosphodiesterase 9A inhibitor; 5 or 25 mg) or placebo, with/without hydroxyurea coadministration, for up to 29 days. Blood samples were collected at baseline and various posttreatment time points for assessments of PF-04447943 pharmacokinetics (PKs)/pharmacodynamics (PDs). Change from baseline in potential SCD-related biomarkers was evaluated. Of 30 patients, 15 received hydroxyurea and 28 completed the study. PF-04447943, with/without hydroxyurea, was generally well tolerated, with no treatment-related serious adverse events. Plasma PF-04447943 exposure was dose proportional. Twice-daily PF-04447943 25 mg significantly reduced the number and size of circulating monocyte-platelet and neutrophil-platelet aggregates and levels of circulating soluble E-selectin at day 29 vs. baseline (adjusted P < 0.15). PF-04447943 demonstrated PK/PD effects suggestive of inhibiting pathways that may contribute to vaso-occlusion. This study also provides guidance regarding biomarkers for future SCD studies.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,002 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle