Rapid and Sustained Long‐Term Efficacy and Safety of Canakinumab in Patients With Cryopyrin‐Associated Periodic Syndrome Ages Five Years and Younger
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To assess long-term efficacy and safety of canakinumab and the response to vaccination in children ages ≤5 years with cryopyrin-associated periodic syndrome (CAPS). METHODS: CAPS patients (ages ≤5 years) received 2 mg/kg canakinumab subcutaneously every 8 weeks; patients with neonatal-onset multisystem inflammatory disease (NOMID) received a starting dose of 4 mg/kg in this open-label trial. Efficacy was evaluated using physician global assessment of disease activity and serum levels of C-reactive protein (CRP) and amyloid A (SAA). Adverse events (AEs) were recorded. Vaccination response was evaluated using postvaccination antibody titers at 4 and 8 weeks after immunization. RESULTS: Of the 17 patients enrolled, 12 (71%) had Muckle-Wells syndrome, 4 (24%) had NOMID, and 1 (6%) had familial cold autoinflammatory syndrome. All 17 patients had a complete response to canakinumab. Disease activity improved according to the physician global assessment, and for 65% of the patients autoinflammatory disease was characterized as "absent" at the end of the study. Median CRP levels decreased over time. No such change was evident in SAA levels. During the extension study, postvaccination antibody titers increased above protective levels in 16 (94%) of 17 assessable vaccinations. Ten of the patients (59%) had AEs suspected to be related to canakinumab; 8 (47%) experienced at least 1 serious AE (SAE). None of the AEs or SAEs required interruption of canakinumab therapy. CONCLUSION: Our findings indicate that canakinumab effectively maintains efficacy through 152 weeks and appears to have no effect on the ability to produce antibodies against standard childhood non-live vaccines. The safety profile of canakinumab was consistent with previous studies, supporting long-term use of canakinumab for CAPS in children ≤5 years of age.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».