Effet néphroprotecteur de l’agalsidase alfa : suivi à 12 ans de patients masculins atteints de la maladie de Fabry
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Notre objectif était d’évaluer l’impact du traitement par agalsidase alfa sur le déclin du DFGe chez les patients atteints de la maladie de Fabry dans le registre Fabry Outcome Survey (FOS). Méthodes Nous avons analysé des patients de plus de 16 ans au début de leur traitement par agalsidase alfa (baseline : BL), avec une durée de traitement minimale de 7 ans, au moins 3 mesures de DFGe disponibles, aucun antécédent de dialyse/transplantation et un DFGe à la BL ≥ 45 ml/min/1,73m 2 . Les patients ont été stratifiés en deux cohortes : atteinte rénale élevée (high renal involvement HRI, protéinurie de BL > 0,5 g/24 h) et atteinte rénale faible (Low Renal Involvement LRI, protéinurie de BL ≤ 0,5 g/24 h). Le DFGe a été calculé à l’aide de la formule CKD-EPI. 138 hommes ont été inclus (108 LRI, 30 HRI), âge moyen 34,0 ans à l’inclusion (intervalle : 16,7–75,9). Résultats obtenus ou attendus La moyenne ±écart type (ET) de la durée du traitement était de 12,4 ± 3,1 années (intervalle : 7,0–18,1) et de 12,3 ± 3,2 années (intervalle : 7,0-17,5) pour LRI et HRI, respectivement. À la BL, la moyenne ± ET du DFGe était de 106,9 ± 22,6 ml/min/1,73m 2 pour LRI vs 96,4 ± 25,0 ml/min/1,73m 2 pour HRI ; La protéinurie moyenne ± ET était de 0,19 ± 0,12 g/jour pour LRI vs 1,23 ± 0,92 g/jour pour HRI. Le taux annuel moyen de variation du DFGe ± l’erreur type de la moyenne (ETM) était de − 1,43 ± 0,18 ml/min/1,73m 2 pour le groupe LRI par rapport à − 2,40 ± 0,36 ml/min/1,73m 2 pour le groupe HRI. Conclusion L’utilisation de l’agalsidase alfa peut être associée à de potentiels effets néphroprotecteurs, conduisant à une stabilisation de la fonction rénale par rapport au déclin attendu chez les patients atteints de maladie de Fabry. Ces résultats peuvent également suggérer que la protéinurie de base est un facteur de risque d’insuffisance rénale.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».