Effet néphroprotecteur de l’agalsidase alfa : suivi à 12 ans de patients masculins atteints de la maladie de Fabry
Bibliographic record
Abstract
Introduction Notre objectif était d’évaluer l’impact du traitement par agalsidase alfa sur le déclin du DFGe chez les patients atteints de la maladie de Fabry dans le registre Fabry Outcome Survey (FOS). Méthodes Nous avons analysé des patients de plus de 16 ans au début de leur traitement par agalsidase alfa (baseline : BL), avec une durée de traitement minimale de 7 ans, au moins 3 mesures de DFGe disponibles, aucun antécédent de dialyse/transplantation et un DFGe à la BL ≥ 45 ml/min/1,73m 2 . Les patients ont été stratifiés en deux cohortes : atteinte rénale élevée (high renal involvement HRI, protéinurie de BL > 0,5 g/24 h) et atteinte rénale faible (Low Renal Involvement LRI, protéinurie de BL ≤ 0,5 g/24 h). Le DFGe a été calculé à l’aide de la formule CKD-EPI. 138 hommes ont été inclus (108 LRI, 30 HRI), âge moyen 34,0 ans à l’inclusion (intervalle : 16,7–75,9). Résultats obtenus ou attendus La moyenne ±écart type (ET) de la durée du traitement était de 12,4 ± 3,1 années (intervalle : 7,0–18,1) et de 12,3 ± 3,2 années (intervalle : 7,0-17,5) pour LRI et HRI, respectivement. À la BL, la moyenne ± ET du DFGe était de 106,9 ± 22,6 ml/min/1,73m 2 pour LRI vs 96,4 ± 25,0 ml/min/1,73m 2 pour HRI ; La protéinurie moyenne ± ET était de 0,19 ± 0,12 g/jour pour LRI vs 1,23 ± 0,92 g/jour pour HRI. Le taux annuel moyen de variation du DFGe ± l’erreur type de la moyenne (ETM) était de − 1,43 ± 0,18 ml/min/1,73m 2 pour le groupe LRI par rapport à − 2,40 ± 0,36 ml/min/1,73m 2 pour le groupe HRI. Conclusion L’utilisation de l’agalsidase alfa peut être associée à de potentiels effets néphroprotecteurs, conduisant à une stabilisation de la fonction rénale par rapport au déclin attendu chez les patients atteints de maladie de Fabry. Ces résultats peuvent également suggérer que la protéinurie de base est un facteur de risque d’insuffisance rénale.
Fetched live from OpenAlex and de-inverted. Abstracts are not stored in this database: the inverted indexes are 8.6 GB of the frame’s 9.3 GB of text, and the host has 13 GB free.
How this classification was reachedexpand
Full frame machine prediction
Teacher imitationNot calibrated prevalence, not ground truth. Human validation pending. The Gemma side is a direct model label for every work in the frame, read from the title-only record. The Codex side is a classifier learned from the 10,348 direct Codex labels and calibrated to design-weighted sample rates; fields without enough sample support carry no Codex call. Candidate is the union of the two sides; consensus is their intersection. These outputs are machine_predicted_unvalidated and are not human labels.
Distilled classifier scores by category (both heads)
| Category | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Metaresearch | 0.001 | 0.002 |
| Meta-epidemiology (narrow) | 0.000 | 0.000 |
| Meta-epidemiology (broad) | 0.001 | 0.001 |
| Bibliometrics | 0.000 | 0.000 |
| Science and technology studies | 0.000 | 0.000 |
| Scholarly communication | 0.000 | 0.000 |
| Open science | 0.000 | 0.000 |
| Research integrity | 0.001 | 0.000 |
| Insufficient payload (model declined to judge) | 0.001 | 0.000 |
Machine scores (provisional)
The two teacher heads of the student model, read on this work. A score orders the frame for review; it never asserts a category, and the validation status ships verbatim with every row.
Baseline scores from an immature model (maturity gate not passed, 7 training rounds). Scores rank; they never assert a category.
score_only:v0-immature-baseline · verbatim from the scoring run: score_only means the number may rank works, and no category label ships from itClassification
machine, unvalidatedMachine predicted; a candidate call from one source (direct Gemma or distilled Codex), not a consensus.
How this classification was reached, model by model and score by score, is at the end of the page under "How this classification was reached".