SUN-093 Prospective Clinical Assessment Study in Children with Achondroplasia: The PROPEL Trial
Notice bibliographique
Résumé
Abstract BACKGROUND: Achondroplasia (ACH) is the most common non-lethal form of skeletal dysplasia, affecting between 1 in 15,000 to 1 in 30,000 live births [Horton et al. 2007; Waller et al. 2008]. Children and adults with ACH have disproportionate short stature, with a final height of approximately 131 cm for males and 124 cm for females. They are prone to significant co-morbidities, including obstructive sleep apnea, chronic otitis media with conductive hearing loss, spinal stenosis and a propensity towards obesity. In some infants, narrowing of the foramen magnum may result in compression of the spinal cord with neurologic sequelae, requiring timely neurosurgical intervention. There are currently no approved therapies for the treatment of ACH in either the United States or the European Union, and management is generally supportive in nature. The PROPEL trial is a prospective, non-interventional study examining baseline growth parameters and health status in children with ACH being assessed for potential enrollment into interventional studies with infigratinib, an oral FGFR1-3 inhibitor in development for achondroplasia. Methods: Children with ACH between the ages of 2.5 and 10 years are eligible for enrollment in this prospective, non-interventional trial to evaluate growth parameters and determine clinical status. Participants will be assessed at baseline, month 3, month 6, and every 6 months thereafter. The primary endpoint is annualized height growth velocity. Secondary endpoints include change from baseline in other growth parameters (including body proportionality); analysis of bone biomarkers (e.g., bone alkaline phosphatase, collagen X fragment); and the occurrence of medical events and surgical procedures. Participants will be enrolled in the study for a minimum of 6 months up to a maximum of 2 years before being considered for enrollment in a QED-sponsored phase 2/3 interventional trial. Current status: The PROPEL study is underway with the first patient enrolled in August 2019. Planned total enrollment is 200 children with ACH.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».