OR29-01 Long-Term Safety in Adults with X-Linked Hypophosphatemia (XLH) Treated with Burosumab, a Fully Human Monoclonal Antibody Against FGF23: Final Results of a Phase 3 Trial
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Burosumab, a fully human IgG1 monoclonal antibody to FGF23, is approved in Canada and Brazil to treat XLH in patients ≥1 year of age and in the US to treat XLH in patients ≥6 months of age. Burosumab has also received conditional marketing authorization in Europe to treat XLH with radiographic evidence of bone disease in children ≥1 year of age and in adolescents with growing skeletons. Burosumab significantly improved serum phosphorus, fracture/pseudofracture healing, stiffness, and physical functioning in a phase 3, double-blind, multicenter study (CL303, NCT02526160). In this trial, subjects were randomized 1:1 to receive burosumab or placebo subcutaneously every 4 weeks. At Week 24, subjects in the placebo group crossed over to receive burosumab (total duration ≥96 weeks). Here, we report final long-term safety results from this trial. Most (119/134, 89%) subjects completed 96 weeks and received 1 mg/kg burosumab; protocol-specified dose reductions were required for 11/134 (8.2%) subjects to effectively manage hyperphosphatemia (all mild [Grade 1]). Mean (±SE) baseline serum phosphorus was 1.98 (±0.03) mg/dL and was 2.97 (±0.05) mg/dL at Week 94 (midpoint of dose interval). Mean (±SE) iPTH level was 96 (±3.8) pg/mL at baseline and progressively declined to 79 (±3.3) pg/mL at Week 96. Nephrocalcinosis score at Week 96 changed by 0 in 101 subjects, -1 in 9 subjects, +1 in 10 subjects (14 subjects not available). There were no meaningful changes in ectopic mineralization. There were no neutralizing antibodies. No treatment-emergent adverse events led to study or treatment withdrawal. Serum phosphorus was maintained with long-term burosumab treatment, with no evidence of loss of effect in adults with XLH. Burosumab dose reductions effectively managed mild hyperphosphatemia. Frequency, severity, and types of AEs reported were consistent with previous burosumab trials.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».