Efficacy and Safety of Alirocumab in Adults With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH) is characterized by extremely elevated low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) levels and early onset atherosclerotic cardiovascular disease despite treatment with conventional lipid-lowering treatment. OBJECTIVES: This study was designed to assess LDL-C reduction with the proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 inhibitor alirocumab in adult patients with HoFH. METHODS: This randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, phase 3 study evaluated efficacy and safety of alirocumab 150 mg every 2 weeks. The primary endpoint was percent reduction from baseline in LDL-C versus placebo after 12 weeks of treatment. RESULTS: Patients (N = 69) were randomized 2:1 to alirocumab or placebo. At baseline, background lipid-lowering treatment included 67 patients receiving statin (59 patients on high-intensity statin); 50 patients on ezetimibe; 10 patients on lomitapide; and 10 patients undergoing apheresis. Mean baseline LDL-C was 259.6 mg/dl in the placebo group and 295.0 mg/dl in the alirocumab group. At week 12, the least squares mean difference in LDL-C percent change from baseline was -35.6% (alirocumab [-26.9%] vs. placebo [8.6%]; p < 0.0001). Reductions (least squares mean difference) in other atherogenic lipids at week 12 were: apolipoprotein B, -29.8%; non-high-density lipoprotein cholesterol, -32.9%; total cholesterol, -26.5%; and lipoprotein(a), -28.4% (all p < 0.0001). No serious adverse events, permanent treatment discontinuations, or deaths due to treatment-emergent adverse events were reported during the double-blind treatment period. CONCLUSIONS: In the largest randomized controlled interventional trial in HoFH patients to date, alirocumab resulted in significant and clinically meaningful reductions in LDL-C at week 12. Alirocumab was generally well tolerated, with a safety profile comparable to that of placebo. (Study in Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia [HoFH] [ODYSSEY HoFH] NCT03156621.).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».