Safety and Efficacy of Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor for 24 Weeks or Longer in People with Cystic Fibrosis and One or More <i>F508del</i> Alleles: Interim Results of an Open-Label Phase 3 Clinical Trial
Notice bibliographique
Résumé
Safety results from this interim analysis were consistent with the initial 24-week placebo-controlled F/MF pivotal study, with similar or lower exposure-adjusted event rates observed in the OLE (Table 1) (5). ELX/TEZ/IVA was generally safe and well tolerated. Most AEs were consistent with common manifestations of CF and were not treatment limiting (3, 10). In participants who received ELX/TEZ/IVA in parent studies, improvements in efficacy and PD measures, including ppFEV1, SwCl concentration, BMI, CFQ-R RD score, and PEx event rate, were maintained or continued to improve further over 24 weeks (F/MF genotypes) or 36 weeks (F/F genotype) of additional treatment. These results validate the durability of ELX/TEZ/IVA efficacy responses, with no emerging safety concerns. Among participants who had received placebo or TEZ/IVA in the respective parent studies, initiation of ELX/TEZ/IVA rapidly led to marked improvements in these efficacy measures that were consistent with the results seen in the ELX/TEZ/IVA arms of those parent studies. Thus, the results of this combined-group interim analysis demonstrate the safety and sustained efficacy of long-term ELX/TEZ/IVA treatment in pwCF 12 years old or older with one or more F508del alleles.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».