To Conjugate or to Package? A Look at Targeted siRNA Delivery Through Folate Receptors
Notice bibliographique
Résumé
RNA interference (RNAi) applications have evolved from experimental tools to study gene function to the development of a novel class of gene-silencing therapeutics. Despite decades of research, it was not until August 2018 that the US FDA approved the first-ever RNAi drug, marking a new era for RNAi therapeutics. Although there are many limitations associated with the inherent structure of RNA, delivery to target cells and tissues remains the most challenging. RNAs are unable to diffuse across cellular membranes due to their large size and polyanionic backbone and, therefore, require a delivery vector. RNAi molecules can be conjugated to a targeting ligand or packaged into a delivery vehicle. Alnylam has used both strategies in their FDA-approved formulations to achieve efficient delivery to the liver. To harness the full potential of RNAi therapeutics, however, we must be able to target additional cells and tissues. One promising target is the folate receptor α, which is overexpressed in a variety of tumors despite having limited expression and distribution in normal tissues. Folate can be conjugated directly to the RNAi molecule or used to functionalize delivery vehicles. In this review, we compare both delivery strategies and discuss the current state of research in the area of folate-mediated delivery of RNAi molecules.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».