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Long-term safety and efficacy of patisiran for hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy: 12-month results of an open-label extension study
David Adams, Michael Polydefkis, Alejandra González‐Duarte, Jonas Wixner, Arnt V. Kristen, Hartmut Schmidt, John L. Berk, Inés Asunción Losada López, Angela Dispenzieri, Dianna Quan, Isabel Conceição, Michel Slama, Julian D. Gillmore, Theodoros Kyriakides, Senda Ajroud‐Driss, Márcia Waddington‐Cruz, Michelle M. Mezei, Violaine Planté‐Bordeneuve, Shahram Attarian, Elizabeth A. Mauricio, Thomas H. Brannagan, Mitsuharu Ueda, Emre Aldinc, Jing Jing Wang, Matthew T. White, Erhan Berber, Marianne T. Sweetser, Teresa Coelho, Giuseppe Vita, Vincenzo Rizzo, Massimo Russo, Anna Mazzeo, Luca Gentile, Caitlin Brueckner, Victoria Lazzari, Janice F. Wiesman, Douglas DeLong, Jennifer Victory, James A. R. Dalton, John J. May, Catherine Gilmore, Saran Diallo, Émilien Delmont, Jean Pouget, Annie Verschueren, Aude‐Marie Grapperon, Emmanuelle Salort‐Campana, Ana Tarina Alvarez Lopes, Filipa Lamas, Carlos Marques‐Neves, José Castro, Pedro Pereira, Isabel Castro, Ana Franco, Miguel Oliveira Santos, Conceição de Azevedo Coutinho, Catarina Falcão de Campos, Antonio Hipólito Reis, Nuno Correia, Javier Martínez Pérez, Ana Silva, Cristina Alves, Márcio Cardoso, Kátia Valdrez, Julia R Monte, Bernardete Pessoa, Nádia Guimarães, Mónica Freitas, Joana Ramalho, Natália Ferreira, Daisuke Kuzume, Céline Tard, Nawal Waucquier, Isabelle Rougeaux, Sylvie Brice, Emmanuelle Kasprzyk, Elise Elrezzi, Sayah Meguig, É. Hachulla, Clément Gauvain, Maria-Claire Migaud-Chervy, Dominique Deplanque, Elsa Jozefowicz, Loïc Lebellec, David B. Adams, Line Balaya-Gouraya, Nathalie Jehan Lacour, Halima Bournane, Nathalie Martin, Mongia Elabed, Niamey Sacko, Yasmine Boubrit, Amina Gaouar, Fetra Rakotondratafika, Marie Théaudin-Saliou, Cécile Cauquil-Michon, Céline Labeyrie, Adeline Not, Abdallah Al‐Salameh, Anne-Lise Lecoq, Maeva Stephant, Andoni Echaniz‐Laguna, Laurent Becquemont, Guillemette Beaudonnet, Vincent Algalarrondo, Ludivine Eliahou, Antoine Rousseau, Aïssatou Signaté, Emeline Berthelot, Jocelyn Inamo, Laetitia Vervoitte, Cécile Focseneanu, Thierry Gendre, Raphaele Arrouasse, Samar S. Ayache, Laura Ernande, Philippe Le Corvoisier, Hayet Salhi, Ariane Choumert, Vincent Ehinger, J. Pérez Ruiz, Cyril Charlin, Thomas Megelin, Raisy Fayerman, Arreum Kim, Allan Paras, Leidy González, Steven Tsang, Fernanda Wajnsztajn, Jeffrey Shije, Christina Ulane, Inna Kleyman, Louis H. Weimer, Comana Cioroiu, Sakis Lambrianides, Rana Abu-Manneh, Eleni Zamba‐Papanicolaou, Petros Agathangelou, Eleni Leonidou, Satoshi Tada, Akemi Fujita, Masahiro Nagai, Rina Ando, Yuko Hosokawa, Yuki Yamanishi, J. Scott Overcash, Elena Giardino, Leslie Boyer, Lien Dang, An K. Le, Tyler Nguyen, Lien Giang, P Sellers, Leyla Tran, Nghi Truong, Maita Vinas, Nicole Hrkman, S. David Miller, David Nguyen, Ashley Smith, Helen Pu, S. Li, Thao Vuong, Holly Dioso, Sinikka Green, Kia Lee, Hanh Chu, Michael R. Waters, Derya J Coskun, Karla A Zepeda, William O’Riordan, Laura Obici, Andrea Cortese, Alessandro Lozza, Giampaolo Merlini, Vittorio Rosti, Mario Sabatelli, Giulia Bisogni, Daniela Bernardo, Marco Luigetti, Andrea Di Paolantonio, Valeria Guglielmino, Ângela Romano, Hans Nienhuis, Janita Bulthuis-Kuiper, Olga Gerk, Hannah Ulbricht, Lenka A. Taylor, Eva Meyle, Natalia Kleinschmidt, David Meyrath, Simone Noe-Schwenn, Ulrike Meng, Ralf Bauer, Fabian aus dem Siepen, Selina Hein, Tetsuya Takahashi, T Oshita, Yoko Koujin, Shuichiro Neshige, Tomohisa Nezu, Akiko Segawa, Hiroki Ueno, Hiroyuki Morino, Josep M. Campistol, Lida María Rodas Marín, Josep Miquel Blasco Pelicano, Lucía Galán Dávila, Marta Palacios, Vanesa Pytel Cordoba, A. Guerrero Sola, Alejandro Horga, Leopoldo Pérez de Isla, Wilson Marques, Mariana Moscardini, Debora C. Litcanov, Ana Flavia Viera Lima, Leonardo Rodrigues, Barbara Marques Coutinho, Carolina Lavigne Moreira, Vanessa Daccach Marques, Francisco Muñoz Beamud, Álvaro Gragera Martínez, Cristina Borrachero, Eugenia Cisneros‐Barroso, Adrián Rodríguez, Mónica Sanz, E Oliver, Juan González Moreno, J. Michael Martinez, Cristina Descals, Mercedes Usón, Francisco Jose Vega, Antoni Figuerola, Carles Montalà, Moises Dias da Silva, Renata Gervais de Santa Rosa, Luiz Felipe Pinto, Marcus Vinícius Pinto, Amanda Cardoso Berensztejn, Fábio Barroso, Andrea Lautre, Lucas Orellana, Maria Alejandra González-Duarte Briseño, Karla Cárdenas‐Soto, Brenda Poled Jiménez López, Sandra Lorena Pérez-Castañeda, Carlos Cantú‐Brito, David Rivera de la Parra, Jose Pablo Hernandez Reyes, Maria del Mar Saniger Alba, Elia Criollo Mora, Yeşim Parman, Kus Jülide Rezzan, Erdi Şahin, Nail Güven Serbest, Hacer Durmuş, Arman Çakar, Nuriye Ilknur Tugal Tutkun, Saçit Karamürsel, Ali Elitok, Nermin G Sirin Inan, Emre Altinkurt, Jing Ye, Adriane C Allen, Vinay Chaudhry, R. J. Jarrett, Neil M. Bressler, Kathleen Burks, Qingfeng Liu, Mohammad Khoshnoodi, Daniel P. Judge, Syed Mahmood Shah, Hirotoshi Hamaguchi, Junko Oda, Emi Fukase, I Taniguchi, Tetsuya Oda, Hironobu Endo, Masahiro Shimomura, Kimitaka Katanazaka, Shusuke Koto, Takahiro Nakano, Christof Scheid, Andreas Zueiter, Lars Pester, Doreen Walter, Betül Özdemir, Lukas F Frenzel, Udo Holtick, Jeeyoung Oh, Hyun Jin Shin, Kyomin Choi, Taro Yamashita, Teruaki Masuda, Yohei Misumi, Keiichi Nakahara, Akiko Yorita, Seiko Tsuruhisa, Takayuki Taniwaki, Masaya Harada, Taiga Moritaka, Naonori Sakurada, Amber Baskin, Elliot L. Dimberg, Amie Fonder, Miriam Hobbs, Stephen J. Russell, P. James B. Dyck, Wilson I. Gonsalves, Nelson Leung, Thomas E. Witzig, Steven R. Zeldenrust, Yi L. Hwa, Prashant Kapoor, Shaji Kumar, Yi Lin, John A. Lust, S. Vincent Rajkumar, David Dingli, Morie A. Gertz, Ronald S. Go, Suzanne R. Hayman, Samir Dalia, Esmeralda Carrillo, Peter D. Gorevic, G. Mason, Chi‐Chao Chao, Ming‐Jen Lee, Jen-Jen Su, Sung‐Tsang Hsieh, Li‐Kai Tsai, Shin‐Joe Yeh, Chih‐Chao Yang, Patricia Casey, Benjamin Joslin, Miriam Freimer, Alison Sankey, Amanda Kenepp, Sarah Heintzman, Samantha LoRusso, Y Hokezu, Byoung‐Joon Kim, JuHyeon Kim, Ga-Yeon Lee, Eun Bin Cho, Eun‐Seok Jeon, Ju‐Hong Min, Jin Myoung Seok, Hye Lim Lee, Jae Hong Park, Yoshiki Sekijima, Chinatsu Miyazawa, Naga-aki Kato, Dai Kishida, Akiyo Hineno, Minori Kodaira, Tsuneaki Yoshinaga, Teruyoshi Miyahara, Akira Imai, Kazuhiko Matsumoto, Kon‐Ping Lin, Yi‐Chung Lee, Jonas Wixner, Malin Falk, Björn Pilebro, Ole B. Suhr, Per Lindqvist, Karin Söderberg, Fátima Pedrosa Domellöf, Intissar Anan, Ivaylo Tournev, Sashka Zhelyazkova, Zheyna Cherneva, S. Sarafov, Teodora Chamova, Sylvia Cherninkova-Gopina, Frauke Friebel, Andree Zibert, Nataša Mihailović, Friederike Schubert, Elena Vorona, Larissa Lahme, Anna Huesing-Kabar, Matthias Schilling, Iyad Kabar, Ana Martinez–Naharro, Liza Chacko, Oliver Cohen, Steven Law, Tamer Rezk, Helen J. Lachmann, Brianna Blume, Stacy Dixon, Soon-Chai Low, Soo Looi Chan, He Eng Li Lim, Khean Jin Goh, Deborah Kraus, Kristin Jack, N. Kevin Wade, Glenn Lopate, Brittany Zwijack, Julaine Florence, R. Brian Sommerville, Graeme J. Stewart, Julie Ryder, Linda Mekhael, Mark Taylor, Daniel Suan, Paula Stone, Amenze Itoya, Mercy Owusu-Sekyere, Desmond Thai, Ilonah Chahine, Salve Pedrosa, Ngô Thị Hoa
Notice bibliographique
RevueThe Lancet Neurology · 2020
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueAmyloidosis: Diagnosis, Treatment, Outcomes
Établissements canadiensUniversity of British Columbia
Organismes subventionnairesAgence Nationale de la RechercheAlnylam Pharmaceuticals
Mots-clésMedicineTransthyretinPolyneuropathyClinical trialAmyloidosisInternal medicinePlaceboPediatricsPhysical therapyPathologyAlternative medicine
Résumé
Aucun résumé dans les sources couvertes. Son absence est consignée, pas traitée comme un négatif.
Aucun résumé. Ce n'est pas une lacune de cette base de données : OpenAlex n'en a pas non plus. 23,3 % de la base est dans cet état, et le tri y repère MOITIÉ moins de métarecherche ; l'absence est donc un biais mesuré, et non un champ manquant.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,369
Score d'incertitude au seuil0,723
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
Tête enseignante Opus0,037
Tête enseignante GPT0,293
Écart entre enseignants0,256 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validation
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».
En bref
Citations156
Publié2020
Routes d'admission1
Résumé présentnon