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Enregistrement W3109958337 · doi:10.1016/j.drudis.2020.11.024

Market access of gene therapies across Europe, USA, and Canada: challenges, trends, and solutions

2020· review· en· W3109958337 sur OpenAlex
Eline van Overbeeke, Sissel Michelsen, Mondher Toumi, Hilde Stevens, Mark Trusheim, Isabelle Huys, Steven Simoens

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

fundUn bailleur canadien est enregistré sur le travail.
aboutLe titre ou le résumé porte un signal canadien du lexique géographique.
no affAucune affiliation canadienne : ce travail est invisible pour une base fondée sur la seule affiliation.
Aucune affiliation canadienne. Une base fondée sur la seule affiliation (le devis habituel) n'aurait jamais vu ce travail. C'est l'un des travaux qui justifient l'inversion de la base.

Notice bibliographique

RevueDrug Discovery Today · 2020
Typereview
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueCAR-T cell therapy research
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesFonds Wetenschappelijk OnderzoekCanadian Armed ForcesVlaamse regeringMcMaster University
Mots-clésMarket accessDrug discoveryComputational biologyBusinessBiologyBioinformaticsEcology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

• Challenges blocking market access of GTMPs are highly interrelated. • Developers should seek support and early joint interactions with regulators and payers. • Conditional marketing authorization and reimbursement mechanisms should be explored. • RWE infrastructure and requirements should be developed on an international level. • Efficient innovative pricing and payment models should be implemented. A limited number of gene therapy medicinal products (GTMPs) have received marketing authorization (MA), of which some have been withdrawn, and even less have gained reimbursement. Many challenges that complicate GTMP market access can occur across multiple jurisdictions and decision-making contexts, but some reimbursement challenges are specific to jurisdictions. The importance of these challenges will vary according to the specific therapy being developed, the country where market access is sought, and the efforts made by developers, regulators and payers to implement solutions to overcome these barriers. This review could alert developers to challenges associated with GTMP MA and how to address them. This review can inform gene therapy developers on challenges that can be encountered when seeking market access. Moreover, it provides an overview of trends among challenges and potential solutions.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMéta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Synthèse · Signal consensuel: Synthèse
Score de désaccord entre enseignants0,980
Score d'incertitude au seuil1,000

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0010,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,081
Tête enseignante GPT0,357
Écart entre enseignants0,276 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle