LGG-23. EXCELLENT CLINICAL / RADIOLOGICAL RESPONSE TO BRAF INHIBITION IN A YOUNG CHILD WITH IN-OPERABLE SUPRA-SELLAR PILOCYTIC ASTROCYTOMA
Notice bibliographique
Résumé
Abstract In-operable low grade gliomas (LGG) in the pediatric population continue to present a treatment dilemma. Due to the low-grade nature of these tumors, and variable response to chemotherapy / radiation, the choice of adjuvant treatment is difficult. Overall survival is directly related to the degree of surgical resection, adding complexity to these inoperable tumors. Current chemotherapeutic regimen for these inoperable tumors includes vincristine (VCR) and carboplatin (Carbo). With advancements in the molecular characterization of gliomas, the role of targeted therapy has come into question. We present a 2-year-old female with biopsy proven Pilocytic Astrocytoma (positive BRAF-V600E mutation) involving the hypothalamic/optic chiasm region. She presented with ataxic gait, bi-temporal hemianopia, obstructive hydrocephalus and central hypothyroidism, which progressed to altered consciousness, and right hemiparesis due to location/mass effect of the tumor. She was initially treated with chemotherapy (VCR/Carbo) but her tumor progressed at 6 weeks of treatment. As her tumor was positive for BRAF-V600E mutation, she was started on Dabrafenib monotherapy, resulting in dramatic improvement in her clinical symptoms (able to stand, improved vision), and a 60% reduction in tumor size at 3-months. At 6-months, follow up MRI showed slight increase in the solid portion of the tumor, with no clinical symptoms. We plan to add MEK inhibitor (Trametinib) and continue with Dabrafenib. Our experience and literature review suggests that LGG with BRAF-V600E mutations may benefit from upfront targeted therapy. Prospective clinical trials comparing the efficacy of BRAF inhibitors versus standard chemotherapy in LGG with BRAF mutations are urgently needed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».