Trametinib therapy for children with neurofibromatosis type 1 and life‐threatening plexiform neurofibroma or treatment‐refractory low‐grade glioma
Pourquoi ce travail est dans la base
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Notice bibliographique
Résumé
PURPOSE: To describe a series of children with extensive PNF or treatment refractory PLGG treated on a compassionate basis with trametinib. METHODS: We report on six patients with NF-1 treated with trametinib on a compassionate basis at British Columbia Children's Hospital since 2017. Data were collected retrospectively from the patient record. RAPNO and volumetric criteria were used to evaluate the response of intracranial and extracranial lesions, respectively. RESULTS: Subjects were 21 months to 14 years old at the time of initiation of trametinib therapy and 3/6 subjects are male. Duration of therapy was 4-28 months at the time of this report. All patients had partial response or were stable on analysis. Two patients with life-threatening PNF had a partial radiographic response in tandem with significant clinical improvement and developmental catch up. One subject discontinued therapy after 6 months due to paronychia and inadequate response. The most common adverse effect (AE) was grade 1-2 paronychia or dermatitis in 5/6 patients. There were no grade 3 or 4 AEs. At the time of this report, five patients remain on therapy. CONCLUSION: Trametinib is an effective therapy for advanced PNF and refractory PLGG in patients with NF-1 and is well tolerated in children. Further data and clinical trials are required to assess tolerance, efficacy and durability of response, and length of treatment required in such patients.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle