The current landscape of nucleic acid therapeutics

2021· review· en· 1 288 citations· W3164967630 sur OpenAlex· 10.1038/s41565-021-00898-0

Pourquoi ce travail est-il dans la base ?

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

Affiliation canadienneUne personne signataire a déclaré un établissement canadien. C'est la seule voie dont dispose la base habituelle.

Organisme subventionnaire canadienUn organisme canadien l'a financé. Le travail peut ne porter aucune affiliation canadienne.

Scores machine (provisoires)

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Tête enseignante Opus0,018

Tête enseignante GPT0,323

Écart entre enseignants: 0,305 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validation: score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Résumé

The increasing number of approved nucleic acid therapeutics demonstrates the potential to treat diseases by targeting their genetic blueprints in vivo. Conventional treatments generally induce therapeutic effects that are transient because they target proteins rather than underlying causes. In contrast, nucleic acid therapeutics can achieve long-lasting or even curative effects via gene inhibition, addition, replacement or editing. Their clinical translation, however, depends on delivery technologies that improve stability, facilitate internalization and increase target affinity. Here, we review four platform technologies that have enabled the clinical translation of nucleic acid therapeutics: antisense oligonucleotides, ligand-modified small interfering RNA conjugates, lipid nanoparticles and adeno-associated virus vectors. For each platform, we discuss the current state-of-the-art clinical approaches, explain the rationale behind its development, highlight technological aspects that facilitated clinical translation and provide an example of a clinically relevant genetic drug. In addition, we discuss how these technologies enable the development of cutting-edge genetic drugs, such as tissue-specific nucleic acid bioconjugates, messenger RNA and gene-editing therapeutics. This Review provides an overview of four platform technologies that are currently used in the clinic for delivery of nucleic acid therapeutics, describing their properties, discussing technical advancements that led to clinical approval, and highlighting examples of approved genetic drugs that make use of these technologies.

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La notice

Revue: Nature Nanotechnology
Thématique: RNA Interference and Gene Delivery
Domaine: Biochemistry, Genetics and Molecular Biology
Établissements canadiens: BC Children's HospitaliCo Therapeutics (Canada)University of British Columbia
Organismes subventionnaires: Schweizerischer Nationalfonds zur Förderung der Wissenschaftlichen ForschungHuntington Society of CanadaGovernment of CanadaFondation Brain CanadaNederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk OnderzoekWeston Brain InstituteCanadian Institutes of Health ResearchNanoMedicines Innovation Network
Mots-clés: Nucleic acidComputational biologyOligonucleotideTranslation (biology)RNA interferenceSmall interfering RNANanotechnologyBiologyRNAComputer scienceBioinformaticsDNAGeneGeneticsMessenger RNAMaterials science
Résumé présent dans OpenAlex: oui
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