Phase <scp>IIa</scp> Global Study Evaluating Rituximab for the Treatment of Pediatric Patients With Granulomatosis With Polyangiitis or Microscopic Polyangiitis
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVE: To assess the safety, tolerability, pharmacokinetics, and efficacy of rituximab (RTX) in pediatric patients with granulomatosis with polyangiitis (GPA) or microscopic polyangiitis (MPA). METHODS: body surface area) and glucocorticoids once per week for 4 weeks. During the follow-up period, patients could receive further treatment, including RTX, for GPA or MPA. The safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and exploratory efficacy outcomes with RTX were evaluated. RESULTS: Twenty-five pediatric patients with new-onset or relapsing disease were enrolled at 11 centers (19 with GPA [76%] and 6 with MPA [24%]). The median age was 14 years (range 6-17 years). All patients completed the remission-induction phase. During the overall study period (≤4.5 years), patients received between 4 and 28 infusions of RTX. All patients experienced ≥1 adverse event (AE), mostly grade 1 or grade 2 primarily infusion-related reactions. Seven patients experienced 10 serious AEs, and 17 patients experienced 31 infection-related AEs. No deaths were reported. RTX clearance correlated with body surface area. The body surface area-adjusted RTX dosing regimen resulted in similar exposure in both pediatric and adult patients with GPA or MPA. Remission, according to the Pediatric Vasculitis Activity Score, was achieved in 56%, 92%, and 100% of patients by months 6, 12, and 18, respectively. CONCLUSION: In pediatric patients with GPA or MPA, RTX is well tolerated and effective, with an overall safety profile comparable to that observed in adult patients with GPA or MPA who receive treatment with RTX. RTX is associated with a positive risk/benefit profile in pediatric patients with active GPA or MPA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».