Efficacy, Safety and Tolerability of a New 10% Intravenous Immunoglobulin for the Treatment of Primary Immunodeficiencies
Notice bibliographique
Résumé
We report here the results of a phase 3 study to assess the efficacy, safety, and tolerability of GC5107, a new 10% liquid intravenous immunoglobulin (IVIG) in preventing serious bacterial infections in patients with primary immunodeficiency (ClinicalTrials.gov: NCT02783482). Over a 12-month study period, 49 patients aged 3 to 70 years with a confirmed diagnosis of primary immunodeficiency received GC5107 at doses ranging from 319 to 881 mg/kg body weight every 21 or 28 days, according to their previous IVIG maintenance therapy. A total of 667 infusions of GC5107 were administered comprising a total of 45.86 patient-years of treatment. A single acute serious bacterial infection occurred during the study, resulting in an incidence of 0.02 events per patient-year (upper 99% one-sided confidence interval limit: 0.21), meeting the prespecified primary efficacy endpoint. The mean incidence of infections other than acute serious bacterial infections was 2.9 infections per patient-year. Efficacy was also demonstrated by the low mean annualized rate of hospitalizations due to infection (0.1 day) and the mean annualized duration of hospitalizations (0.1 day). The mean rate of intravenous and oral antibiotic use was 0.1 day and 13.2 days, respectively. There was a mean of 7.1 days of missed work, school, or daycare days. The proportion of infusions with temporally associated adverse events (TAAEs) occurring during or within 72 hours after GC5107 infusion was 0.24 (upper 95% one-sided confidence interval limit: 0.31), meeting the pre-specified primary safety endpoint. Overall, 149 of 667 infusions (22%) were associated with TAAEs. The most common TAAE was headache, reported by 49% of patients. More than 98% (731/743) of all adverse events that occurred throughout the 12-month study period were mild or moderate. More than 98% of infusions were completed without discontinuation, interruption or rate reduction. There were no treatment-emergent serious adverse events related to GC5107 or study discontinuations due to an adverse event. Overall, pharmacokinetic parameters for GC5107 were within the range of those reported in studies of other marketed IVIG products. Results of the present study demonstrate that GC5107 is an effective, safe and well-tolerated treatment for patients with primary immunodeficiency.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».