Gene therapy for hemophilia: Current status and laboratory consequences
Notice bibliographique
Résumé
Since the cloning and characterization of the factor VIII (FVIII) and factor IX genes in the mid-1980s, gene therapy has been perceived as having significant potential for the treatment of severe hemophilia. Now, some 35 years later, these proposals are close to being realized through the licensing of the first clinical gene therapy product. Adeno-associated viral vector-mediated gene therapy for hemophilia A and B has been extensively investigated in preclinical models over the past 20 years, and since 2011, there has been increasing evidence in early phase clinical trials that this therapeutic strategy can provide safe and effective rescue of the hemostatic phenotype in severe hemophilia. As the uptake of hemophilia gene therapy progresses, it is clear that many aspects of the gene therapy process require crucial laboratory support to ensure safe and effective outcomes from his new therapeutic paradigm. These laboratory contributions extend from evaluations of the gene therapy vehicle, assessments of the patient immune status for the vector, and ultimately the performance of assays to determine the hemostatic benefit of the gene therapy and potentially of its long-term safety on the host genome. As with many aspects of past hemophilia care, the safe and effective delivery of gene therapy will require an informed and coordinated contribution from laboratory science.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».