Real-World Healthcare Resource Utilization (HRU) and Costs of Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Receiving Eculizumab in a US Population
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: To evaluate the economic burden and treatment patterns of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treated with eculizumab, a C5 inhibitor, who were defined as blood transfusion-dependent (TD) versus blood transfusion-free (TF) in the US population. METHODS: Research Databases (April 1, 2014-September 30, 2019). The overall PNH eculizumab user cohort was stratified into the TD cohort (i.e., at least one claim for blood transfusion within 6 months following any eculizumab infusion, including on the infusion date) or the TF cohort (i.e., all non-TD patients). Treatment patterns, healthcare resource utilization (HRU), and costs were evaluated and compared during follow-up (i.e., index date to end of enrollment or data availability). RESULTS: Of 151 patients in the overall cohort (mean age 36.7 years; 55.6% female), 55 were TD (mean age 35.1 years; 67.3% female) and 96 were TF (mean age 37.6 years; 49.0% female). A total of 61% of patients (TD, 66%; TF, 58%) discontinued eculizumab, with TD patients having a shorter median time to discontinuation (TD, 0.5 years; TF, 0.9 years). TD patients had more all-cause hospitalizations than TF patients (p < 0.05). TD patients incurred higher all-cause direct medical costs (adjusted cost difference = $247,848) and medical-related absenteeism costs (adjusted cost difference = $4186) than TF patients (all p < 0.05), largely driven by hospitalizations. Similar trends were observed for PNH-related HRU and costs. CONCLUSIONS: The economic burden of patients with PNH treated with eculizumab is greater among those dependent on blood transfusions.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».