Phase 3 randomised trial of eltrombopag versus standard first-line pharmacological management for newly diagnosed immune thrombocytopaenia (ITP) in children: study protocol
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Immune thrombocytopaenia (ITP) is an acquired disorder of low platelets and risk of bleeding. Although many children can be observed until spontaneous remission, others require treatment due to bleeding or impact on health-related quality of life. Standard first-line therapies for those who need intervention include corticosteroids, intravenous immunoglobulin and anti-D globulin, though response to these agents may be only transient. Eltrombopag is an oral thrombopoietin receptor agonist approved for children with chronic ITP who have had an insufficient response to corticosteroids, intravenous immunoglobulin or splenectomy. This protocol paper describes an ongoing open-label, randomised trial comparing eltrombopag to standard first-line management in children with newly diagnosed ITP. METHODS AND ANALYSIS: /L during weeks 6-12 of therapy. Secondary outcomes include number of rescue therapies needed during the first 12 weeks, proportion of patients who do not need ongoing treatment at 12 weeks and 6 months, proportion of patients with a treatment response at 1 year, and number of second-line therapies used in weeks 13-52, as well as changes in regulatory T cells, iron studies, bleeding, health-related quality of life and fatigue. A planned sample size of up to 162 randomised paediatric patients will be enrolled over 2 years at 20 sites. ETHICS AND DISSEMINATION: The study has been approved by the centralised Baylor University Institutional Review Board. The results are expected to be published in 2023. TRIAL REGISTRATION NUMBER: NCT03939637.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,008 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,006 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,037 | 0,005 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».