A New Tool for Safety Evaluation and a Combination of Measures for Efficacy Assessment of Cotransplanting Human Allogenic Neuronal Stem Cells and Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Parkinson Disease: Protocol for an Interventional Study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Parkinson disease (PD) is a neurodegenerative disorder associated with a broad spectrum of motor and nonmotor symptoms. Any proposed cure needs to address the many aspects of the disease. Stem cell therapy may have potential in this regard as indicated in recent preclinical and clinical studies. OBJECTIVE: This protocol aims to examine the safety and therapeutic benefit of human Wharton jelly-derived mesenchymal stem cells (WJ-MScs) and their derivatives, neuronal stem cells (NSCs) in PD. METHODS: This clinical trial is a double-arm, single-blinded, phase I-II interventional study. Participants have been allocated to 1 of 2 groups: one receiving allogeneic WJ-MSCs alone, the other receiving NSCs and WJ-MScs. Participants are being followed-up and assessed over a period of 6 months. To assess safety, an incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) tool tailored for PD is being used immediately and up to 6 months after treatment. For efficacy assessment, a number of factors are being used, including the gold standard severity test and the Unified Parkinson Disease Rating Scale. In addition, the following standardized assessments for different common symptoms in PD are being included: motor (both subjectively and objectively assessed with wearable sensors), sensory, quality of life and psychological well-being, cognition, and sleep quality. Furthermore, immune-modulatory cytokines and neuronal damage versus regeneration markers in PD, including the neuronal protein linked to PD, α-synuclein, are being monitored. RESULTS: Ten patients have been enrolled in this study and thus participant recruitment has been completed. The study status is active and beyond the recruiting stage. Study chart implementation, data collection, and analysis are ongoing. CONCLUSIONS: The combination of NSCs and MSCs in PD may be useful for harnessing the best of the immunomodulation and neural repair characteristics of these cell types. The tailored comprehensive and scaled TEAEs and the variety of evaluation tools used enables a comprehensive assessment of this cellular therapy treatment protocol. A consideration of this expanded tool set is important in the design of future clinical studies for PD. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov NCT03684122; https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03684122. INTERNATIONAL REGISTERED REPORT IDENTIFIER (IRRID): DERR1-10.2196/29695.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,033 | 0,020 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,005 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,003 | 0,003 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,028 | 0,008 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».