Abstract 12239: Improvement in Measures of Disease Progression With Tafamidis in the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT)
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) experience a progressive decline in health and quality of life. Tafamidis is an effective treatment for patients with ATTR-CM, and was shown to reduce mortality and CV-related hospitalization in the Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial (ATTR-ACT). As ATTR-CM is a progressive disease, either stabilization or improvement signifies an efficacious treatment. Methods: This was a post-hoc analysis of the proportion of patients in ATTR-ACT who stabilized or improved in clinical parameters. In ATTR-ACT, 441 adult patients with ATTR-CM (variant or wild-type) were randomized (2:1:2) to tafamidis 80 mg, tafamidis 20 mg, or placebo for 30 months, with pooled tafamidis (n=264) compared with placebo (n=177). Change from baseline was assessed at each study visit to determine patients who improved/did not change in: 6MWT distance; KCCQ-OS score; NT-proBNP concentration; PGA scale; and NYHA class. Any patient with missing data was considered not improved. Results: A significantly greater proportion of patients improved/did not change with tafamidis compared with placebo for each outcome at Month 30 ( Table ). Of patients who started treatment with tafamidis, 20-27% improved in 6MWT distance, KCCQ-OS score, and NT-proBNP concentration at Month 30, compared with 5-10% of patients with placebo. There were greater proportions who improved in these measures at earlier timepoints (32-42% with tafamidis vs 19-24% with placebo at Month 12; P <0.01 for all). Conclusions: While patients with ATTR-CM are expected to experience a progressive decline over time, a significant proportion of tafamidis-treated patients in ATTR-ACT had improvements in measures of functional capacity, health-related quality of life, and cardiac biomarkers within 12 months and through the study. These data provide further evidence of the clinical benefits with tafamidis in patients with ATTR-CM.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».