A Parent Reported Quality of Life Measure for Young Children with Primary Ciliary Dyskinesia: QOL-PCDPR
Notice bibliographique
Résumé
Background: Monitoring disease progression and evaluating new treatments in PCD is hampered by the lack of sensitive physiological measures, particularly for preschool children. Patient-reported outcome measures including quality of life (QoL) questionnaires are recognised as valid and informative indices of symptoms and functioning. We aim to develop a questionnaire assessing QoL in preschool children (parent-proxy) and parental burden associated with having a child with PCD: QOL-PCDPR. Methods: Following FDA and EMA guidelines, twenty-four semi-structured interviews were conducted with parents (mothers: 73%) of 20 children (males n=14; mean age 3 years) from Europe and North America. This was followed by transcription and content-analysis. Items were rated for relevance and importance by patients and PCD specialists. Qualitative and quantitative data were used to develop QOL-PCDPR that was refined after cognitive testing. Results: Saturation grids generated from analysis of the qualitative data (Nvivo) confirmed comprehensive coverage of content. The data were used to generate items covering a range of domains. Domains affecting both child and parent included emotional functioning, social functioning and treatment burden. Domains unique to the child included respiratory and ear symptoms, while for parents’ role/career functioning, coping, vitality and health concerns were impacted. Conclusions: QOL-PCDPR was developed using rigorous, protocol-driven methods, has demonstrated face validity and cross-cultural equivalence for implementation in English-speaking populations. Psychometric testing is underway to determine the measure’s properties for evaluating clinical interventions.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,007 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».