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Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
Eugenio Mercuri, Nicolas Deconinck, Elena Mazzone, A. Nascimento, Maryam Oskoui, Kayoko Saito, Carole Vuillerot, Giovanni Baranello, Odile Boespflug‐Tanguy, Nathalie Goemans, Janbernd Kirschner, Anna Kostera‐Pruszczyk, Laurent Servais, Marianne Gerber, Ksenija Gorni, Omar Khwaja, Heidemarie Kletzl, R. Scalco, Hannah Staunton, Wai Yin Yeung, Paulo Fontoura, Joseph J. Volpe, John Posner, Ulrich Kellner, Rosaline C. M. Quinlivan, Aurore Daron, Stéphanie Delstanche, Romain Bruninx, Fabian Dal Farra, O. Schneider, Irina Balikova, Patricia Delbeke, Inge Joniau, Valentine Tahon, Sylvia Wittevrongel, Elke De Vos, Ingele Casteels, Liesbeth De Waele, Cathérine Cassiman, Lies Prové, David Kinoo, Lisa Vancampenhout, M. van den Hauwe, Annelies Van Impe, Alexandra Prufer de Queiroz Campos Araújo, Aline Chacon Pereira, Flávia Nardes, Lorena Haefeli, Júlia Dutra Rossetto, Marcos Ferreira Rebel, Jaqueline Almeida Pereira, Craig Campbell, Sapna Sharan, Wendy L. McDonald, Cheryl Scholtes, Jean K. Mah, Maria Sframeli, Angela W. Chiu, Jane Hagel, Raquel Beneish, Gaela Cariou-Palmer, Connie Pham, Daniela Toffoli, Stéphanie Arpin, Sarah Turgeon Desilets, Yi Wang, Chaoping Hu, Jianfeng Huan, Qian Chen, Li Shen, Ying Xiao, Zhenxuan Zhou, Hui Li, Sujuan Wang, Hui Xiong, Xingzhi Chang, Hui Dong, Ying Liu, Tian Sang, Cuijie Wei, Jing Wen, Yiwen Cao, Xingyao Ly, Jingjing Zhao, Wenzhu Li, Lun Qin, Nina Barišić, Martina Galiot Delić, Petra Kristina Ivkić, Nenad Vukojević, Ivana Kern, B Najdanović, Marin Skugor, Teresa Gidaro, A. Seferian, Silvana De Lucia, Emmanuel Barreau, Nabila Mnafek, Marta Momtchilova, Helene Peche, Carole Valherie, Allison Grange, Charlotte Lilien, Darko Milaščević, Shotaro Tachibana, Claudia Ravelli, Ruxandra Cardaş, Jessica Taytard, Guillaume Aubertin, Laura Vanden Brande, Jean‐Baptiste Davion, Stéphanie Coopman, Ikram Bouacha, Philippe Debruyne, Sabine Defoort, Gilles Derlyn, Florian Leroy, Loïc Danjoux, J Guilbaud, Isabelle Desguerre, Christine Barnérias, Michaëla Semeraro, Dominique Brémond‐Gignac, Lenaïc Bruère, Maxence Rateaux, Élodie Deladrière, Virginie Germa, Yann Péréon, Sandra Mercie, Fanny Billaud, Lucie Le Goff, Guy Letellier, Aurélie Portefaix, Camille De-Montferrand, Laure Le-Goff, Stéphanie Fontaine, Manel Saidi, Aurélie Barrière, Marie Tinat, Michelle Dreesbach, Wolf A. Lagrèze, Bettina Michaelis, Fanni Molnár, Dorina Seger, Sibylle Emilie Vogt, Enrico Bertini, Adele D’Amico, Sergio Petroni, Anna Maria Bonetti, Adelina Carlesi, Irene Mizzoni, Claudio Bruno, Enrico Priolo, Giuseppe Rao, Simone Morando, Paola Tacchetti, A. Zuffi, Giacomo P. Comi, Roberta Brusa, Stefania Corti, Velardo Daniele, Alessandra Govoni, Francesca Magri, Valeria Minorini, Silvia Osnaghi, Francesca Abbati, Federica Fassini, Michaela Foà, Amaqlia Lopopolo, Megi Meneri, Francesca Zoppas, Valeria Parente, Riccardo Masson, Stefania Bianchi Marzoli, Diletta Santarsiero, Myriam Garcia Sierra, Maria Teresa Arnoldi, M. E. F Viganó, Riccardo Zanin, Laura Antonaci, Roberto De Sanctis, Marika Pane, Maria Carmela Pera, Giulia Maria Amorelli, Costanza Barresi, G. D'Amico, Lorenzo Orazi, Giorgia Coratti, Kazuhiro Haginoya, Atsuko Kato, Yuko Morishita, Ryutaro Kira, Kiyomu Akiyama, Miwako Goto, Yujiro Mori, Misato Okamoto, Saki Tsutsui, Yuta Takatsuji, Aya Tanaka, Hirofumi Komaki, Miina Omori, Ippei Suzuki, Mizuki Takeuchi, Daisuke Todoroki, Seji Watanabe, Tomoko Matsubayashi, Emi Inakazu, Hiroe Nagura, Akira Suzuki, Manami Usui, Nobutsune Ishikawa, Yousuke Harada, Kazuhiko Hirata, Kana Michiue, Kazuyuki Ueda, Junko Fujitani, Reiko Arakawa, Kozue Takano, Shigeko Yashiro, Maiko Seki, Nozomi Sano, Koji Fukuyama, Yuki Matsumoto, Hirofumi Miyazaki, Minoru Shibata, Kyoko Kobayashi, Yukie Nakamura, Yasuhiro Takeshima, Moe Kuma, Anna Frączek, Maria Jędrzejowska, Anna Łusakowska, Agnieszka Czeszyk-Piotrowicz, Wojciech Hautz, Klaudia Rakusiewicz, Małgorzata Burlewicz, Zuzanna Gierlak-Wojcicka, Malwina Kępa, Adam Sikorski, Marcin Sobieraj, Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, Anna Lemska, Sandra Modrzejewska, Mateusz Koberda, Urszula Stodolska-Koberda, Agnieszka Waskowska, Jagoda Kolendo, Agnieszka Sobierajska-Rek, Barbara Steinborn, Magdalena Dalz, J Grabowska, Wojciech Hajduk, Justyna Janasiewicz-Karachitos, Monika Klimas, Marcin Stopa, Ewa Gajewska, Beata Pusz, D. Vlodavets, Evgenia Melnik, Natalya Leppenen, Nataliya Yupatova, Anastasya Monakhova, Yulia Papina, Olga Shidlovsckaia, Vedrana Milić Rašić, V. Branković, Ana Kosać, Olivera Djokić, Vesna Jakšić, Ana Pepić, Jelena Martinović, Eduardo F. Tizzano, Nieves Martín Begué, Charlotte Wolley-Dod, Olaia Subirà, Bernat Planas Pascual, Esther Toro‐Tamargo, Marcos Madruga Garrido, José David Medina Romero, M Salinas, A. Nascimento Osorio, Ana Díaz Cortés, Enrique Jiménez Gañan, Simone Dowon Suh, Julita Medina Cantillo, O. Moya, Nuria Padros, Sandra Roca Urraca, Hugo Gonzalez Valdivia, Samuel Ignacio Pascual Pascual, Sofia Manuel, Susana Noval Martín, Paul Burnham, Sandra Espinosa, M. Martínez Moreno, Haluk Topaloğlu, İbrahim Öncel, Nesibe Eroglu Ertugru, Bahadır Konuşkan, Bora Eldem, Sibel Kadayıfçılar, İ. Alemdaroğlu, Aynur Ayşe Karaduman, O. Yılmaz, Neslihan Bilgin, Seher Sari, Claudia A. Chiriboga, John J. Lee, Donnielle Rome-Martin, Shannon Beres, Tina Duong, Richard Gee, Sally Dunaway Young, Sabine Fuerst‐Recktenwald, Anne Marquet, Nicoletta Milani Muelhardt, Dylan Trundell
Notice bibliographique
RevueThe Lancet Neurology · 2021
Typeletter
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueNeurogenetic and Muscular Disorders Research
Établissements canadiensMcGill University
Organismes subventionnairesRoche
Mots-clésMedicineSpinal muscular atrophyPlaceboClinical endpointPhysical therapyAtrophyClinical trialAdverse effectInternal medicineDiseasePathology
Résumé
Aucun résumé dans les sources couvertes. Son absence est consignée, pas traitée comme un négatif.
Aucun résumé. Ce n'est pas une lacune de cette base de données : OpenAlex n'en a pas non plus. 23,3 % de la base est dans cet état, et le tri y repère MOITIÉ moins de métarecherche ; l'absence est donc un biais mesuré, et non un champ manquant.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,002
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Essai randomisé · Signal consensuel: Essai randomisé
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,007
Score d'incertitude au seuil0,022
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,004 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
Tête enseignante Opus0,046
Tête enseignante GPT0,337
Écart entre enseignants0,291 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validation
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeEssai randomisé
Domainenon disponible
GenreEmpirique
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».
En bref
Citations214
Publié2021
Routes d'admission1
Résumé présentnon