P.059 Results From the Randomized and Open-Label Periods of the CENTAUR Trial of Sodium Phenylbutyrate and Ursodoxicoltaurine in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
Notice bibliographique
Résumé
Background: An oral, fixed-dose sodium phenylbutyrate-ursodoxicoltaurine (PB-TURSO) coformulation was evaluated in a multicenter ALS trial (CENTAUR). Methods: Adults with definite ALS, ≤18 months from symptom onset, (N=137) were randomized 2:1 to PB-TURSO or placebo for 6 months. Completing participants were eligible to receive PB-TURSO in the open-label extension (OLE) (≤30 months). The primary efficacy endpoint in both periods was rate of ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R) total score decline. All-cause survival was analyzed July 2020 (longest follow-up, 35 months). Safety was assessed in both periods. Results: Over 6-month randomized treatment, mean ALSFRS-R total score decline was slower with PB-TURSO vs placebo (difference, 0.42 points/month; P=0.03). Participants receiving PB-TURSO in the OLE (continued or crossover from placebo) maintained or initiated functional benefit beyond 6 months of therapy. Mean hazard of death was 44% lower (P=0.02) in the original PB-TURSO group. Overall adverse event (AE) incidence was similar, though early (week ≤3) gastrointestinal AEs were more frequent during initial exposure to PB-TURSO (randomized period or OLE). Conclusions: PB-TURSO resulted in superior retention of function in the randomized period. Long-term OLE results support functional benefits of early vs delayed therapy and of sustained treatment. Survival was longer in the original PB-TURSO group after nearly 3 years.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,026 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».