Optimal Timing of Allogeneic Stem Cell Transplantation for Primary Myelofibrosis
Notice bibliographique
Résumé
Primary myelofibrosis (PMF) is a chronic myeloproliferative neoplasm characterized by cytopenias, splenomegaly, and risk of leukemic transformation. In light of newer therapies, such as ruxolitinib, that are not curative but improve quality of life, the timing of transplantation needs more in-depth analysis to determine which patients would benefit from an early versus a delayed transplantation strategy. Because prospective clinical trials are impractical for diseases with only one curative option, such as PMF, we developed a Markov cohort model to simulate the long-term disease trajectory in patients with PMF and predict the optimal timing of transplantation stratified by Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) risk. In this decision model, a hypothetical cohort of patients begins in the alive with PMF state and can transition monthly to other health states. Transition probabilities were acquired from published literature. We performed probabilistic analyses by jointly varying all model parameters over 1000 simulations. Irrespective of DIPSS risk, all patients with PMF benefited from transplantation with respect to life expectancy gained. Life expectancy gains from transplantation peaked at 9.7 months (95% confidence interval [CI], 9.5 to 9.9 months) from diagnosis in patients with high-risk disease and at 16.6 months (95% CI, 16.4 to 16.8 months) from diagnosis in patients with intermediate-2 disease. Patients with intermediate-1 risk had a delayed peak in net gain in life expectancy at 20.5 months (95% CI, 20.2 to 20.7 months). Patients with low-risk disease had a greater net gain in life expectancy the longer that transplantation was delayed; this trend plateaued at 29 to 45 months. Our modeling suggests that preparation for transplantation is indicated upfront for patients diagnosed with intermediate-2 risk and high-risk PMF, whereas this can be delayed for low-risk or intermediate-1 risk disease.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».