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Enregistrement W4213441139 · doi:10.1136/bmjno-2021-000215

Effect of fingolimod on health-related quality of life in paediatric patients with multiple sclerosis: results from the phase 3 PARADIG<i>MS</i> Study

2022· article· en· W4213441139 sur OpenAlexfundno aff
Lauren Krupp, Brenda Banwell, Tanuja Chitnis, Kumaran Deiva, Jutta Gaertner, Angelo Ghezzi, Peter Huppke, Emmanuelle Waubant, Virginia DeLasHeras, Amin Azmon, Rajesh Karan

Notice bibliographique

RevueBMJ Neurology Open · 2022
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueMultiple Sclerosis Research Studies
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesCanadian Institutes of Health ResearchNovartis PharmaNational Institutes of HealthServierEisaiRace to Erase MSLourie FoundationGenentechMultiple Sclerosis SocietyF. Hoffmann-La RocheTeva Pharmaceutical IndustriesVerily Life SciencesPatient-Centered Outcomes Research InstituteBiogenU.S. Department of DefenseSanofiNational Multiple Sclerosis Society
Mots-clésFingolimodMedicineMultiple sclerosisQuality of life (healthcare)Post-hoc analysisAdverse effectPsychosocialInternal medicinePost hocExpanded Disability Status ScalePhysical therapyPsychiatry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background In the PARADIG MS Study, fingolimod demonstrated superior efficacy versus interferon (IFN) β-1a and comparable overall incidence of adverse events but slightly higher rate of serious adverse events in patients with paediatric-onset multiple sclerosis (PoMS). Here, we report the health-related quality of life (HRQoL) outcomes from PARADIG MS . Methods Patients with PoMS (N=215; aged 10–&lt;18 years) were randomised to once-daily oral fingolimod (N=107) or once-weekly intramuscular IFN β-1a (N=108). HRQoL outcomes were assessed using the 23-item Pediatric Quality of Life (PedsQL) scale that comprises Physical and Psychosocial Health Summary Scores (including Emotional, Social and School Functioning). A post hoc inferential analysis evaluated changes in self-reported or parent-reported PedsQL scores from baseline up to 2 years between treatment groups using an analysis of covariance model. Results Treatment with fingolimod showed improvements versus IFN β-1a on the PedsQL scale in both the self-reported and parent-reported Total Scale Scores (4.66 vs −1.16, p≤0.001 and 2.71 vs −1.02, p≤0.05, respectively). The proportion of patients achieving a clinically meaningful improvement in the PedsQL Total Scale Score was two times higher with fingolimod versus IFN β-1a per the self-reported scores (47.5% vs 24.2%, p=0.001), and fingolimod was favoured versus IFN β-1a per the parent-reported scores (37.8% vs 24.7%, p=non-significant). Group differences in self-reported Total Scale Scores in favour of fingolimod were most pronounced among patients who had ≥2 relapses in the year prior to study entry or who showed improving or stable Expanded Disability Status Scale scores during the study. Conclusion Fingolimod improved HRQoL compared with IFN β-1a in patients with PoMS as evidenced by the self-reported and parent-reported PedsQL scores.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,005
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,007
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,029
Score d'incertitude au seuil0,989

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0050,007
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,110
Tête enseignante GPT0,388
Écart entre enseignants0,278 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations17
Publié2022
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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