Characteristics and Outcomes of Clinical Trials on Gene Therapy in Noncongenital Cardiovascular Diseases: Cross-sectional Study of Three Clinical Trial Registries
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Cardiovascular diseases remain the leading cause of morbidity and mortality worldwide. Gene therapies (GTs) may become a novel therapeutic option for cardiovascular diseases. OBJECTIVE: We aimed to characterize all trials involving human subjects utilizing GT to treat noncongenital cardiovascular diseases. METHODS: In March 2021, we searched for clinical trials on the ClinicalTrials.gov (CT), International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP), and International Standard Randomised Controlled Trials Number (ISRCTN) databases. Two authors screened the titles and registry notes of all the searched studies. We collected details of the included studies regarding their design, location funding source, treated conditions, completion, publication statuses, and final outcomes. RESULTS: We generated a total of 3508 records, and 50 unique clinical trials met our eligibility criteria. Of these, 20 (40%) concerned peripheral artery disease, and 18 (36%) concerned coronary artery disease. Most studies were randomized (34/50, 68%) and were performed in multiple locations (30/50, 60%), and around half of the trials compared GT with a placebo (27/50, 54%), while one in four were single-arm (14/50, 28%), and the rest concerned dose-finding (22%). More than half of the trials (29/50, 58%) were funded by industry. Of the 50 clinical trials, 28 (56%) published their results by the data collection date (March 2021), and 22 of 31 (71%) were slated to be completed before 2021. Overall, 12 of 28 (42.9%) clinical trials showed favorable outcomes of the intervention. CONCLUSIONS: Among noncongenital cardiovascular diseases, GTs are mostly investigated in peripheral artery disease and coronary artery disease. Many clinical trials on GT use in noncongenital cardiovascular diseases did not disclose their results. Regardless of the trial phase, less than half of published studies on GT in noncongenital cardiovascular diseases showed promising results.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,072 | 0,201 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,009 | 0,019 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».