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Enregistrement W4225128244 · doi:10.1212/wnl.0000000000200384

Longitudinal Cognitive Changes in Genetic Frontotemporal Dementia Within the GENFI Cohort

2022· article· en· W4225128244 sur OpenAlexfundno aff
Jackie M. Poos, Amy MacDougall, Esther van den Berg, Lize C. Jiskoot, Janne M. Papma, Emma L. van der Ende, Harro Seelaar, Lucy L. Russell, Georgia Peakman, Rhian S. Convery, Yolande A.L. Pijnenburg, Fermín Moreno, Raquel Sánchez‐Valle, Barbara Borroni, Robert Laforce, Marie-Claire Doré, Mario Masellis, Maria Carmela Tartaglia, Caroline Graff, Daniela Galimberti, James B. Rowe, Elizabeth Finger, Matthis Synofzik, Rik Vandenberghe, Alexandre de Mendonça, Pietro Tiraboschi, Isabel Santana, Simon Ducharme, Christopher Butler, Alexander Gerhard, Johannes Levin, Adrian Danek, Markus Otto, Isabelle Le Ber, Florence Pasquier, John C. van Swieten, Jonathan D. Rohrer, Martin N. Rossor, Nick C. Fox, Jason D. Warren, Ione Woollacott, Rachelle Shafei, Carolin Heller, Imogen J. Swift, Katrina Moore, Aitana Sogorb‐Esteve, Annabel Nelson, Arabella Bouzigues, Caroline Greaves, David L. Cash, Hanya Benotmane, Emily Todd, Henrik Zetterberg, Kiran Samra, Martina Bocchetta, Rita Guerreiro, José Brás, David L. Thomas, Jennifer Nicholas, Simon Mead, Lieke Meeter, Jessica Panman, Lucia Giannini, Rick van Minkelen, Myriam Barandiarán, Begoña Indakoetxea, Alazne Gabilondo, Mikel Tainta, María de Arriba, Miren Zulaica, Jorge Villanúa, Zigor Díaz, Marta Cañada, Patricia Alves, Sergi Borrego‐Écija, Jaume Olives, Albert Lladó, Mircea Balasa, Anna Antonell, Núria Bargalló, Enrico Premi, Maura Cosseddu, Stefano Gazzina, Alessandro Padovani, Alberto Benussi, Valentina Cantoni, Roberto Gasparotti, Silvana Archetti, Sandra E. Black, Sara Mitchell, Ekaterina Rogaeva, Morris Freedman, Ron Keren, David F. Tang‐Wai, Linn Öijerstedt, Christin Andersson, Vesna Jelić, Håkan Thonberg, Andrea Arighi, Chiara Fenoglio, Elio Scarpini, Giorgio Fumagalli, Thomas Cope, Carolyn Timberlake, Timothy Rittman, Christen Shoesmith, Rosa Rademakers, Carlo Wilke, Lisa Graf, H.‐O. Karnath, Benjamin Bender, Rose Bruffaerts, Philip Van Damme, Mathieu Vandenbulcke, Annick Vogels, Koen Poesen, Catarina B. Ferreira, Gabriel Miltenberger, Frederico Simões do Couto, Carolina Maruta, Ana Verdelho, Sònia Afonso, Ricardo Taipa, Paola Caroppo, Giuseppe Di Fede, Giorgio Giaccone, Sara Prioni, Veronica Redaelli, Giacomina Rossi, Diana Duro, Maria Rosário Almeida, Miguel Castelo‐Branco, Maria João Leitão, Miguel Tábuas‐Pereira, Beatriz Santiago, Serge Gauthier, Pedro Rosa‐Neto, Michele Veldsman, Paul Thompson, Tobias Langheinrich, Catharina Prix, Tobias Hoegen, Elisabeth Wlasich, Sandra Loosli, Sonja Schönecker, Elisa Semler, Sarah Anderl‐Straub, Jolina Lombardi, Benedetta Nacmias, Camilla Ferrari, Cristina Polito, Gemma Lombardi, Valentina Bessi, Agnès Camuzat, Alexis Brice, Anne Bertrand, Aurélie Funkiewiez, Daisy Rinaldi, Dario Saracino, Olivier Colliot, Sabrina Sayah, Adeline Rollin, Grégory Kuchcinski, Maxime Bertoux, Thibaud Lebouvier, Vincent Deramecourt

Notice bibliographique

RevueNeurology · 2022
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueAmyotrophic Lateral Sclerosis Research
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesInstituto de Salud Carlos IIIMedical Research CouncilFonds de Recherche du Québec - SantéNational Institutes of HealthJanssen PharmaceuticalsDementias Platform UKStichting DioraphteBayer VitalEvelyn TrustNovo NordiskKU LeuvenVetenskapsrådetEisaiMinistero della SaluteCanadian Institutes of Health ResearchFonds Wetenschappelijk OnderzoekFundação para a Ciência e a TecnologiaKarolinska InstitutetAlzheimer's Drug Discovery FoundationWeston Brain InstituteZonMwBundesministerium für Bildung und ForschungNational Institute for Health and Care ResearchFondation Brain CanadaDenali TherapeuticsEU Joint Programme – Neurodegenerative Disease ResearchAdvocacy for Neuroacanthocytosis PatientsAlzheimer's AssociationAstex PharmaceuticalsSunovionAlzheimer NederlandBiogenAstraZenecaBrain Research UKEli Lilly and CompanyNederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk OnderzoekWellcome TrustDeutsche ForschungsgemeinschaftIonis Pharmaceuticals
Mots-clésC9orf72Frontotemporal dementiaDementiaCohortCognitive declineNeuropsychologyClinical Dementia RatingExecutive dysfunctionDiseaseFrontotemporal lobar degenerationOncologyPsychologyExecutive functionsMedicineCognitionInternal medicinePsychiatry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

<h3>Background and Objectives</h3> Disease-modifying therapeutic trials for genetic frontotemporal dementia (FTD) are underway, but sensitive cognitive outcome measures are lacking. The aim of this study was to identify such cognitive tests in early stage FTD by investigating cognitive decline in a large cohort of genetic FTD pathogenic variant carriers and by investigating whether gene-specific differences are moderated by disease stage (asymptomatic, prodromal, and symptomatic). <h3>Methods</h3> <i>C9orf72</i>, <i>GRN</i>, and <i>MAPT</i> pathogenic variant carriers as well as controls underwent a yearly neuropsychological assessment covering 8 cognitive domains as part of the Genetic FTD Initiative, a prospective multicenter cohort study. Pathogenic variant carriers were stratified according to disease stage using the global Clinical Dementia Rating (CDR) plus National Alzheimer9s Coordinating Center (NACC) FTLD score (0, 0.5, or ≥1). Linear mixed-effects models were used to investigate differences between genetic groups and disease stages as well as the 3-way interaction between time, genetic group, and disease stage. <h3>Results</h3> A total of 207 <i>C9orf72</i>, 206 <i>GRN</i>, and 86 <i>MAPT</i> pathogenic variant carriers and 255 controls were included. <i>C9orf72</i> pathogenic variant carriers performed lower on attention, executive function, and verbal fluency from CDR plus NACC FTLD 0 onwards, with relatively minimal decline over time regardless of the CDR plus NACC FTLD score (i.e., disease progression). The cognitive profile in <i>MAPT</i> pathogenic variant carriers was characterized by lower memory performance at CDR plus NACC FTLD 0.5, with decline over time in language from the CDR plus NACC FTLD 0.5 stage onwards, and executive dysfunction rapidly developing at CDR plus NACC FTLD ≥1. <i>GRN</i> pathogenic variant carriers declined on verbal fluency and visuoconstruction in the CDR plus NACC FTLD 0.5 stage, with progressive decline in other cognitive domains starting at CDR plus NACC FTLD ≥1. <h3>Discussion</h3> We confirmed cognitive decline in the asymptomatic and prodromal stage of genetic FTD. Specifically, tests for attention, executive function, language, and memory showed clear differences between genetic groups and controls at baseline, but the speed of change over time differed depending on genetic group and disease stage. This confirms the value of neuropsychological assessment in tracking clinical onset and progression and could inform clinical trials in selecting sensitive end points for measuring treatment effects as well as characterizing the best time window for starting treatment.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesCharge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,008
Score d'incertitude au seuil0,999

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0020,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,037
Tête enseignante GPT0,295
Écart entre enseignants0,258 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations29
Publié2022
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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