MétaCan
Menu
Retour à la cohorte
Enregistrement W4280584569 · doi:10.1136/jnnp-2022-329024

Effect of sodium phenylbutyrate/taurursodiol on tracheostomy/ventilation-free survival and hospitalisation in amyotrophic lateral sclerosis: long-term results from the CENTAUR trial

2022· article· en· W4280584569 sur OpenAlexfundno aff
Sabrina Paganoni, Suzanne Hendrix, Samuel P. Dickson, Newman Knowlton, James D. Berry, Michael A. Elliott, Samuel Maiser, Chafic Karam, James B. Caress, Margaret Owegi, Adam Quick, James Wymer, Stephen A. Goutman, Daragh Heitzman, Terry Heiman‐Patterson, Carlayne E. Jackson, Colin Quinn, Jeffrey D. Rothstein, Edward J. Kasarskis, Jonathan Katz, Liberty Jenkins, Shafeeq Ladha, Timothy M. Miller, Stephen N. Scelsa, Tuan Vu, Christina Fournier, Kristin Johnson, Andrea Swenson, Namita Goyal, Gary L. Pattee, Suma Babu, Marianne Chase, Derek D’Agostino, Meghan Hall, Gale Kittle, Mathew Eydinov, Joseph Ostrow, Lindsay Pothier, Rebecca Randall, Jeremy M. Shefner, Alexander Sherman, Eric Tustison, Prasha Vigneswaran, Hong Yu, Joshua Cohen, Justin Klee, Rudolph E. Tanzi, Walter Gilbert, Patrick Yeramian, Merit Cudkowicz

Notice bibliographique

RevueJournal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry · 2022
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueAmyotrophic Lateral Sclerosis Research
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesRobert Packard Center for ALS Research, Johns Hopkins UniversityNational Center for Advancing Translational SciencesNational Institute of Environmental Health SciencesNational Institute of Neurological Disorders and StrokeCytokineticsAcorda TherapeuticsSanofi GenzymeRare Diseases Clinical Research NetworkWeill Cornell Medical CollegeCSL BehringNortheast Amytrophic Lateral Sclerosis ConsortiumIonis PharmaceuticalsSarepta TherapeuticsTarget ALSNational Institutes of HealthRegeneron PharmaceuticalsApellis PharmaceuticalsAlexion PharmaceuticalsALS Hope FoundationAmerican Academy of NeurologyAstraZenecaCongressionally Directed Medical Research ProgramsDisarm TherapeuticsU.S. Department of DefenseSanofiMuscular Dystrophy AssociationHope FoundationUCB PharmaArgenxALS AssociationChan Zuckerberg InitiativeYork UniversityBiogenGlaxoSmithKlineAlnylam Pharmaceuticals
Mots-clésAmyotrophic lateral sclerosisMedicinePhenylbutyrateRandomized controlled trialInternal medicineDisease

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

BACKGROUND: Coformulated sodium phenylbutyrate/taurursodiol (PB/TURSO) was shown to prolong survival and slow functional decline in amyotrophic lateral sclerosis (ALS). OBJECTIVE: Determine whether PB/TURSO prolonged tracheostomy/ventilation-free survival and/or reduced first hospitalisation in participants with ALS in the CENTAUR trial. METHODS: Adults with El Escorial Definite ALS ≤18 months from symptom onset were randomised to PB/ TURSO or placebo for 6 months. Those completing randomised treatment could enrol in an open-label extension (OLE) phase and receive PB/TURSO for ≤30 months. Times to the following individual or combined key events were compared in the originally randomised treatment groups over a period spanning trial start through July 2020 (longest postrandomisation follow-up, 35 months): death, tracheostomy, permanent assisted ventilation (PAV) and first hospitalisation. RESULTS: Risk of any key event was 47% lower in those originally randomised to PB/TURSO (n=87) versus placebo (n=48, 71% of whom received delayed-start PB/TURSO in the OLE phase) (HR=0.53; 95% CI 0.35 to 0.81; p=0.003). Risks of death or tracheostomy/PAV (HR=0.51; 95% CI 0.32 to 0.84; p=0.007) and first hospitalisation (HR=0.56; 95% CI 0.34 to 0.95; p=0.03) were also decreased in those originally randomised to PB/TURSO. CONCLUSIONS: Early PB/TURSO prolonged tracheostomy/PAV-free survival and delayed first hospitalisation in ALS. TRIAL REGISTRATION NUMBER: NCT03127514; NCT03488524.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,003
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,236
Score d'incertitude au seuil0,965

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0030,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0010,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,002
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,025
Tête enseignante GPT0,279
Écart entre enseignants0,253 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations66
Publié2022
Routes d'admission1
Résumé présentoui

Explorer davantage

Même revueJournal of Neurology Neurosurgery & PsychiatryMême sujetAmyotrophic Lateral Sclerosis ResearchTravaux en français237 207