NFB-08. TRAM-01: A Phase 2 study of trametinib for pediatric patients with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas
Notice bibliographique
Résumé
Abstract BACKGROUND: Plexiform neurofibromas (PN) are found in up to 50% of patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Trametinib has been used widely to treat PN but limited data has been reported on its efficacy within a clinical trial. METHODS: This ongoing multicenter phase II trial includes patients with pediatric low-grade glioma and PN. The primary objective for PN was to evaluate the overall response rate based on RECIST 1.1 criteria after daily oral trametinib administration for eighteen 28-day cycles. The volumes of PN were centrally quantified using a new semi-automatic 3D segmentation method. RESULTS: As of January 1, 2022, 45 patients with PN were enrolled in the study. Twenty-eight completed treatment and were available for analysis. For these patients, the median age was 11.4 years (range 0.7-19.8) including 16 males (57.1%). The majority did not receive prior systemic therapies (71.4%). The median volume of PN at baseline was 49.5 cm3 (range 2.6 to 469). Among the 28 patients, 25 (89.3%) completed 18 cycles as planned. One patient discontinued due to adverse reaction, one patient refused to continue treatment and one patient discontinued treatment based on physician decision. Median duration of treatment was 15.9 months (range 4.6 to 16.8). Median duration of follow-up was 29.7 months (range 17.7 to 38.1). A total of 32 PN were available for volumetric analysis. Using RECIST evaluation, the overall response rate was 24.1%. Volumetric assessment demonstrated an overall response rate of 60.7% and 62.5% of PN showed a decrease of more than 20% in volume. Median decrease in volume was -30% (range -93.5 to 14.3). Twenty-seven patients (93.1%) had durable response without progression (lasting ≥1 year). CONCLUSION: We report outcome and volumetric quantification of PN treated with trametinib within a large clinical trial. Based on the current results, trametinib appears effective and offers durable response.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».