Multiple N-of-1 trials to investigate hypoxia therapy in Parkinson’s disease: study rationale and protocol
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Parkinson's disease (PD) is a neurodegenerative disease, for which no disease-modifying therapies exist. Preclinical and clinical evidence suggest that hypoxia-based therapy might have short- and long-term benefits in PD. We present the contours of the first study to assess the safety, feasibility and physiological and symptomatic impact of hypoxia-based therapy in individuals with PD. METHODS/DESIGN: In 20 individuals with PD, we will investigate the safety, tolerability and short-term symptomatic efficacy of continuous and intermittent hypoxia using individual, double-blind, randomized placebo-controlled N-of-1 trials. This design allows for dose finding and for including more individualized outcomes, as each individual serves as its own control. A wide range of exploratory outcomes is deployed, including the Movement Disorders Society Unified Parkinson's Disease Rating scale (MDS-UPDRS) part III, Timed Up & Go Test, Mini Balance Evaluation Systems (MiniBES) test and wrist accelerometry. Also, self-reported impression of overall symptoms, motor and non-motor symptoms and urge to take dopaminergic medication will be assessed on a 10-point Likert scale. As part of a hypothesis-generating part of the study, we also deploy several exploratory outcomes to probe possible underlying mechanisms of action, including cortisol, erythropoietin and platelet-derived growth factor β. Efficacy will be assessed primarily by a Bayesian analysis. DISCUSSION: This evaluation of hypoxia therapy could provide insight in novel pathways that may be pursued for PD treatment. This trial also serves as a proof of concept for deploying an N-of-1 design and for including individualized outcomes in PD research, as a basis for personalized treatment approaches. TRIAL REGISTRATION: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05214287 (registered January 28, 2022).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».