Current Sickle Cell Disease Gene Therapy Treatments: Literature Review
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
Sickle cell disease (SCD) consists of haemoglobin-mutation related blood disorders caused by mutations of the HBB gene. Current treatments for SCD are symptom-based or preventive treatments. The only curative treatment for SCD- an allogeneic hematopoietic stem cell transplant- is inaccessible to the majority of SCD patients. The transplant required a donor graft is unavailable for most individuals. Currently, research in gene therapy treatment for SCD attempts to provide long-lasting treatments in two distinct techniques. The first technique is to change the mutation-containing genotype to produce a normal or functional haemoglobin protein. The second technique is to bypass the production of the mutated adult haemoglobin and product fetal haemoglobin instead. This literature review compares three gene-editing methods; Lentiviral Vectors, CRISPR/Cas9, and Base Editors. A review of previously published research papers was conducted and compared over a 2 month period during a summer student research program to determine the progression of each of the three gene-editing methods in the two techniques of SCD gene therapy treatment. While all three were successful in both genotype correction and fetal haemoglobin induction, only the Lentiviral Vector and CRISPR/Cas9 treatments for fetal haemoglobin induction have published data on human trials. However, the Base Editor shows promise in its ability to surpass many issues faced with both viral vectors and CRISPR/Cas9 such as off-target DNA breaks. Progression in SCD gene therapy can provide a treatment option for all affected individuals and can even provide a basis for gene therapy for other blood disorders.
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Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle