Research Milestone Forecasting in Cystic Fibrosis
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT:Background: Cystic fibrosis (CF) has seen important breakthroughs in the last few years. Physicians, experts, and patients anticipate further treatment advances in the coming years.Methods: In October 2021, CF experts in the US and Canada were asked to provide forecasts about 8 milestones in cystic fibrosis research in an online survey (Canadian experts provided forecasts about two additional milestones about healthcare system outcomes). CF experts were identified using lists of CF clinics available from major CF advocacy groups in the US and Canada. We randomized experts into two different experimental arms, comparing two different forecast elicitation approaches. Results: 81 experts completed the survey. Forecasts were not particularly optimistic about near term breakthroughs, though many events, including approval of anti-inflammatory drugs and approval of an amplifier drug were viewed as having at least a 40% chance of happening in the next 6 years. Experts were still less sanguine about other events, including FDA approval of effective antibiotics for B. Cepacia, FDA approval of a therapy for those with stop mutations on both alleles and a Phase II trial testing a gene therapy (25%, 27%, and 27% probability of not occurring at all within the next 10 years). Overall, both elicitation methods produced very similar forecasts. Conclusions: Experts regard important advances like genetic therapy as unlikely to occur within the decade. However, experts are very optimistic about healthcare system access to new treatments, at least in Canada.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,019 | 0,088 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,009 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».