Expensive Drugs for Rare Diseases in Canada: What Value and At What Cost?
Notice bibliographique
Résumé
There has been explosive growth in the market for expensive drugs for rare diseases (EDRDs). Traditional standards of evidence are not achievable for rare diseases, so lower standards are applied. The price of these drugs is extremely high. This combination of lower standards and higher prices make EDRDs attractive to manufacturers. Legislation designed to incentivize drug development for rare diseases contains loopholes that drive prices up worldwide. Canada compounds those problems with a complex network of agencies that impede communication between those providing market authorization and those purchasing drugs. Drug pricing is not related to metrics like investment or value, but rather willingness to pay. Without high-quality evidence to assess value, we inadvertently prioritize patients with rare diseases over those with common diseases, creating conflict among ethical principles such as social utility, justice and the rule of rescue. Lack of transparency over what is being funded and for whom makes it hard to mitigate challenges through effective policy development. We review the evidentiary, economic and ethical issues around EDRDs and ways to move forward, including enhanced transparency and the development of high-quality evidence to ensure that we do not pay for drugs that do not work.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,009 | 0,042 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,013 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,003 |
| Communication savante | 0,006 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,003 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».