C.2 SUNFISH parts 1 and 2: 4-year efficacy and safety data of risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA)
Notice bibliographique
Résumé
Background: SMA affects individuals with a broad age range and spectrum of disease severity. Risdiplam (EVRYSDI®) is a centrally and peripherally distributed, oral SMN2 pre-mRNA splicing modifier. Methods: SUNFISH is a multicenter, two-part, randomized, placebo-controlled, double-blind study in patients with Types 2/3 SMA. Part 1 assessed the safety, tolerability and pharmacokinetics/pharmacodynamics of different risdiplam dose levels in patients with Types 2/3 SMA. Part 2 assessed the efficacy and safety of the selected dose of risdiplam versus placebo in Type 2 and non-ambulant Type 3 SMA. In Part 2, participants were treated with risdiplam or placebo for 12 months, then received risdiplam in a blinded manner until month 24. At month 24, patients were offered the opportunity to enter the open-label extension phase. Results: Change from baseline in MFM32 total score (Part 2- primary endpoint) in patients treated with risdiplam versus placebo was met at month 12. These increases in motor function were sustained in the second and third year after risdiplam treatment. Here we present 4-year efficacy and safety data from SUNFISH. Conclusions: SUNFISH is ongoing and will provide further long-term efficacy and safety data of risdiplam in a broad population of individuals with SMA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,006 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».