Comparison of Non-viral Delivery Vehicles for CRISPR/Cas9 Therapies
Notice bibliographique
Résumé
CRISPR/Cas9 is a gene editing tool that is rapidly replacing previous technologies, such as ZFNs and TALENS, to rectify disease-causing mutations. Oftentimes, these diseases have treatment methods that target the symptoms rather than the cause. Recent innovations in bioengineering suggest that novel gene therapies may provide a better alternative than existing treatments, by correcting the cause of the disorder directly: the genomic DNA. The excitement around gene therapy, however, is abated by the challenges in how to deliver the technology. Currently, there are two methods of delivery, viral and non-viral vectors, of which non-viral vectors are considered safer and more practical. Such non-viral carriers include gold nanoparticles, lipid nanoparticles, and polymeric carriers, of which will be the focus of this paper. This review examines the efficacy of these existing non-viral carriers through a comprehensive literature analysis. We compare the percentage of cells showing the targeted change in vivo and in vitro across the different vehicles in an attempt to understand how efficacy changes across vectors. Overall, we highlight that the optimal delivery platform is likely dependent on the disease model and target tissue. In the future, researchers can use this analysis to assess currently available designs and develop new carriers for transporting CRISPR/Cas9 to specific targets in vivo and in vitro.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».