Advancing Clinical Trial Design for Non-Muscle Invasive Bladder Cancer
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Despite recent drug development for non-muscle invasive bladder cancer (NMIBC), few therapies have been approved by the US Food and Drug Administration (FDA), and there remains an unmet clinical need. Bacillus Calmette-Guerin (BCG) supply issues underscore the importance of developing safe and effective drugs for NMIBC. OBJECTIVE: On November 18-19, 2021, the FDA held a public virtual workshop to discuss NMIBC research needs and potential trial designs for future development of effective therapies. METHODS: Representatives from various disciplines including urologists, oncologists, pathologists, statisticians, basic and translational scientists, and the patient advocacy community participated. The workshop format included invited lectures, panel discussions, and opportunity for audience discussion and comment. RESULTS: In a pre-workshop survey, 92% of urologists surveyed considered the development of alternatives to BCG as a high drug development priority for BCG-naïve high-risk patients. Key topics discussed included definitions of disease states; trial design for BCG-naïve NMIBC, BCG-unresponsive carcinoma in situ, and BCG-unresponsive papillary carcinoma; strengths and limitations of single-arm trial designs; assessing patient-reported outcomes; and considerations for assessing avoidance of cystectomy as an efficacy measure. CONCLUSIONS: The workshop discussed several important opportunities for trial design refinement in NMIBC. FDA encourages sponsors to meet with the appropriate review division to discuss trial design proposals for NMIBC early in drug development.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,564 | 0,650 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,004 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,005 |
| Communication savante | 0,008 | 0,006 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,011 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,013 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».