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Enregistrement W4387439518 · doi:10.1001/jamaneurol.2023.3542

Efficacy and Safety of XEN1101, a Novel Potassium Channel Opener, in Adults With Focal Epilepsy

2023· article· en· W4387439518 sur OpenAlexafffund
Jacqueline A. French, Roger J. Porter, Emilio Perucca, Martin J. Brodie, Michael A. Rogawski, Simon N. Pimstone, Ernesto Aycardi, Cynthia L. Harden, Jenny Qian, Constanza Luzon Rosenblut, Christopher Kenney, Gregory N. Beatch, Robert Armstrong, Ekrem Kutluay, Pavel Klein, Toufic Fakhoury, Kore Liow, Stephen Flitman, Victor Biton, Michael R. Sperling, David Kudrow, Mercedes Jacobson, Kamil Detyniecki, Fawad Khan, Evan Fertig, Ahmad Saeed Ata, Dean K. Naritoku, Bassel Abou‐Khalil, Sasha Alick-Lindstrom, Sami Aboumatar, Stephanie Callow, Shahram Izadyar, Robert Wechsler, Jerzy P. Szaflarski, Nathan B. Fountain, Imran Ali, George Li, Theresa Rodgers-Neame, Elizabeth Waterhouse, Selim R. Benbadis, Steve Chung, Maria Sam, Joanne Rogin, Eric Segal, Claude Steriade, Amir Arain, Richard Pellegrino, Kenneth D. Laxer, Mushtaque Chachar, Conrad C Nievera, Max Benzaquen, David Gloss, Ahmed Sadek, Lixin Zhang, Wei Ma, Aashit Shah, James Valeriano, Heidi Henninger, Jeffrey Tsai, Brian D. Moseley, Ruben Kuzniecky, Jerry J. Shih, Gregory Cascino, Alberto Pinzon-Ardila, Elizabeth E. Gerard, Samiya Rashid, Utku Uysal, Samuel Destefano, William O. Tatum, Suparna Krishnaiengar, Raymond Faught, Eric B. Geller, Rolando Ania, Baljeet Sethi, Barbara Phillips, Micaela Chatman, A. Lerman, Naoir Zaher, Ricardo Ayala, Michael Gelfand, David Lesch, David G. Vossler, Paul D. Lyons, David Steiner, Martín del Campo, Jean‐François Clément, Seyed M. Mirsattari, Mary Connolly, Craig Heath, M. I. Richardson, Khalid Hamandi, Elizabeth Galizia, Kathleen M. White, Anthony G Marson, Rhys H. Thomas, Bernhard J. Steinhoff, Christian Brandt, Holger Lerche, Rainer Surges, Christoph Kellinghaus, Gabriel Moeddel, Rebekka Lehmann, Felix Rosenow, Thomas U. Mayer, Andreas Schulze‐Bonhage, Christian Tilz, Manuel Toledo, Vicente Villanueva, Juan Carlos Martín‐Sánchez, Pedro J. Serrano‐Castro, Rodrigo Rocamora, Rosa Ana Sáiz Díaz, María Centeno, Juan Rodriguez‐Uranga, José M. Serratosa, Antonio Gil-Nagel Prev Aledo, Juan Luís Becerra, Javier López-González, Dulce Campos, Violeta Sánchez, Manuel J. Simón-Talero, Irene Morales, Rafael Toledano, Vitalie Lisnic, Sergii Kharchuk, Umberto Aguglia, Carlo Andrea Galimberti, Laura Canafoglia, Antonio Gambardella, Francesca Bisulli, Chiara Pizzanelli, Carlo Di Bonaventura, R Shakarishvili

Notice bibliographique

RevueJAMA Neurology · 2023
Typearticle
Langueen
DomaineMedicine
ThématiqueEpilepsy research and treatment
Établissements canadiensXenon Pharmaceuticals (Canada)
Organismes subventionnairesYork University
Mots-clésMedicinePlaceboAdverse effectEpilepsyRandomized controlled trialClinical endpointClinical trialAnesthesiaPediatricsInternal medicinePsychiatry

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Importance: Many patients with focal epilepsy experience seizures despite treatment with currently available antiseizure medications (ASMs) and may benefit from novel therapeutics. Objective: To evaluate the efficacy and safety of XEN1101, a novel small-molecule selective Kv7.2/Kv7.3 potassium channel opener, in the treatment of focal-onset seizures (FOSs). Design, Setting, and Participants: This phase 2b, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, dose-ranging adjunctive trial investigated XEN1101 over an 8-week treatment period from January 30, 2019, to September 2, 2021, and included a 6-week safety follow-up. Adults experiencing 4 or more monthly FOSs while receiving stable treatment (1-3 ASMs) were enrolled at 97 sites in North America and Europe. Interventions: Patients were randomized 2:1:1:2 to receive XEN1101, 25, 20, or 10 mg, or placebo with food once daily for 8 weeks. Dosage titration was not used. On completion of the double-blind phase, patients were offered the option of entering an open-label extension (OLE). Patients not participating in the OLE had follow-up safety visits (1 and 6 weeks after the final dose). Main Outcomes and Measures: The primary efficacy end point was the median percent change from baseline in monthly FOS frequency. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) were recorded and comprehensive laboratory assessments were made. Modified intention-to-treat analysis was conducted. Results: A total of 325 patients who were randomized and treated were included in the safety analysis; 285 completed the 8-week double-blind phase. In the 325 patients included, mean (SD) age was 40.8 (13.3) years, 168 (51.7%) were female, and 298 (91.7%) identified their race as White. Treatment with XEN1101 was associated with seizure reduction in a robust dose-response manner. The median (IQR) percent reduction from baseline in monthly FOS frequency was 52.8% (P < .001 vs placebo; IQR, -80.4% to -16.9%) for 25 mg, 46.4% (P < .001 vs placebo; IQR, -76.7% to -14.0%) for 20 mg, and 33.2% (P = .04 vs placebo; IQR, -61.8% to 0.0%) for 10 mg, compared with 18.2% (IQR, -37.3% to 7.0%) for placebo. XEN1101 was generally well tolerated and TEAEs were similar to those of commonly prescribed ASMs, and no TEAEs leading to death were reported. Conclusions and Relevance: The efficacy and safety findings of this clinical trial support the further clinical development of XEN1101 for the treatment of FOSs. Trial Registration: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03796962.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,165
Score d'incertitude au seuil0,403

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,019
Tête enseignante GPT0,279
Écart entre enseignants0,260 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations55
Publié2023
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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