Abstract WP13: Derivation and Validation of Utility Weights for the Modified Rankin Scale From the AcT Thrombolysis Trial
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: Utility-weighted mRS (UW-mRS) is increasingly being adopted as an important clinical endpoint in stroke trials as it offers some gains in statistical efficiency and power when estimating treatment effects. The widely used utility weights for estimating UW-mRS, derived from a systematic review of acute stroke trials, are prone to substantial variability across and between mRS categories. This study aims to derive utility weights for UW-mRS by directly mapping 5-item EuroQoL (EQ-5D-5L) responses to mRS scores. Methods: Data were collected from all patients included in Alteplase compared to Tenecteplase (AcT) trial. Quality of life at 90 days post-randomization was assessed using EQ-5D-5L. Health utilities (EQ-5D index) were estimated using the time trade-off approach based on Canadian norms and imputed as zero for patients who died. Using a predictive linear model, utility weights were derived by regressing the ordinal mRS on the utilities. Model performance was measured using R 2 and root mean square error (RMSE) after 5-fold cross-validation. We compared the distribution of the UW-mRS scores using the systematic review and model-based weights. Results: Of the 1503 acute stroke patients who completed the EQ-5D-5L questionnaire at 90 days, 717 (47.7%) were female, and the median (interquartile range [IQR]) age was 74.0 (20.0). The median (IQR) estimated health utility was 0.81 (0.52). The utility weights for mRS categories 0-6 were 0.93, 0.90, 0.80, 0.67, 0.41, 0.24, and 0.00. The model performed well after 5-fold cross-validation (R 2 = 0.89; RMSE = 0.12). The model-based weights had higher mean and median UW-mRS scores but smaller variability across mRS levels than those from the systematic review-based weights. There was no statistically significant difference in the median UW-mRS scores across both treatment groups for each utility weight type. Conclusion: The estimation of UW-mRS scores largely depends on the choice of weights used, which depends on sample heterogeneity in treatment interventions and stroke severity of the cohorts. Model-based approaches result in reduced variability between and across mRS levels. Future research will seek to validate these utility weights externally in an independent cohort of patients with stroke.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,224 | 0,478 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,010 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,004 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».