Early Changes in Liver Transcriptomic Profiles Following Adeno-Associated Viral Gene Therapy in the Severe Hemophilia A Dog Model
Notice bibliographique
Résumé
Introduction Recombinant adeno-associated virus vectors (rAAV) are a major gene therapy platform for treatment of monogenic disorders, including hemophilia A. Valoctocogene roxaparvavec (AAV5-HLP-hFVIII-SQ) is an AAV5 vector delivering B-domain-deleted (BDD) human FVIII transgene controlled by a hybrid liver-selective promoter. In a phase 3 trial, a single treatment of AAV5-HLP-hFVIII-SQ (6e13 vg/kg) provided therapeutic expression of FVIII and bleeding control in adult severe hemophilia A patients. However, the mechanistic basis of transaminitis, variability and durability observed in clinical trial participants are not clear. Understanding the molecular changes in the liver are critical to identify appropriate immune modulatory strategies for safety, efficacy, and long-term durability of AAV gene therapy. The aim is to investigate liver gene expression profiles before and after AAV5-HLP-canine-BDD-FVIII (cFVIII) administration in a severe hemophilia A dog model.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».