Long-Term Outcomes in Eculizumab-Treated Patients Enrolled in the Global aHUS Registry
Notice bibliographique
Résumé
Background: The global atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Registry (NCT01522183) is the largest repository of real-world data on patients with aHUS. We report long-term (LT) outcomes with eculizumab (ecu) treatment in two patient cohorts: those with LT follow-up (FU) without progression to end-stage kidney disease (ESKD) and those who developed ESKD during treatment. Our aim was to determine whether LT ecu preserves kidney function. Methods: The analysis included registry patients enrolled between Apr 2012-Nov 2021 and treated with ecu for ≥90 days. Cohort A included patients with ≥3-year FU, no ESKD, and two creatinine values; near treatment start and after ≥3-year observation. Cohort B included patients who developed ESKD after treatment with no FU duration specified. Results: Demographics and laboratory parameters (baseline [BL], last FU [LFU]) are shown in the Table. For Cohort A, 249 patients met inclusion criteria; at LFU, eGFR improved, 7% received acute dialysis (9% of adults, 6% of children) and two adults died. For Cohort B, 56 patients met inclusion criteria; at LFU, 48% received a kidney transplant (38% of adults, 68% of children), 89% received dialysis (95% of adults, 79% of children) and eight died (six adults, two children). BL eGFR was lower in patients who progressed to ESKD (Cohort B, N=56) than in patients who did not progress (Cohort A, N=249). Platelet and LDH levels improved in both cohorts at LFU. Conclusions: In a real-world setting, eGFR was stable in most patients receiving ecu. Some patients demonstrated hematologic benefits but no renal response; they had lower BL eGFR and initiated treatment late. Funding: Commercial Support - Alexion, AstraZeneca Rare Disease
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».