Long-Term Outcomes in Eculizumab-Treated Patients Enrolled in the Global aHUS Registry
Notice bibliographique
Résumé
Background: The global atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) Registry (NCT01522183) is the largest repository of real-world data on patients with aHUS. We report long-term (LT) outcomes with eculizumab (ecu) treatment in two patient cohorts: those with LT follow-up (FU) without progression to end-stage kidney disease (ESKD) and those who developed ESKD during treatment. Our aim was to determine whether LT ecu preserves kidney function. Methods: The analysis included registry patients enrolled between Apr 2012-Nov 2021 and treated with ecu for ≥90 days. Cohort A included patients with ≥3-year FU, no ESKD, and two creatinine values; near treatment start and after ≥3-year observation. Cohort B included patients who developed ESKD after treatment with no FU duration specified. Results: Demographics and laboratory parameters (baseline [BL], last FU [LFU]) are shown in the Table. For Cohort A, 249 patients met inclusion criteria; at LFU, eGFR improved, 7% received acute dialysis (9% of adults, 6% of children) and two adults died. For Cohort B, 56 patients met inclusion criteria; at LFU, 48% received a kidney transplant (38% of adults, 68% of children), 89% received dialysis (95% of adults, 79% of children) and eight died (six adults, two children). BL eGFR was lower in patients who progressed to ESKD (Cohort B, N=56) than in patients who did not progress (Cohort A, N=249). Platelet and LDH levels improved in both cohorts at LFU. Conclusions: In a real-world setting, eGFR was stable in most patients receiving ecu. Some patients demonstrated hematologic benefits but no renal response; they had lower BL eGFR and initiated treatment late. Funding: Commercial Support - Alexion, AstraZeneca Rare Disease
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».