Low‐dose immune tolerance induction for severe hemophilia A inhibitor patients: Immunosuppressants are generally not necessary for inhibitor‐titer below 200 BU/mL
Notice bibliographique
Résumé
ABSTRACT Importance It remained unclear that the efficacy comparison between low‐dose immune tolerance induction (LD‐ITI) incorporating immunosuppressants (IS) when severe hemophilia A (SHA) patients had inhibitor‐titer ≥200 Bethesda Units (BU)/mL (LD‐ITI‐IS 200 regimen) and LD‐ITI combining with IS when SHA patients had inhibitor‐titer ≥40 BU/mL (LD‐ITI‐IS 40 regimen). Objective To compare the efficacy of the LD‐ITI‐IS 200 regimen with that of the LD‐ITI‐IS 40 regimen for SHA patients with high‐titer inhibitors. Methods A prospective cohort study on patients receiving LD‐ITI‐IS 200 compared to those receiving LD‐ITI‐IS 40 from January 2021 to December 2023. Both received LD‐ITI [FVIII 50 IU/kg every other day]. IS (rituximab + prednisone) was added when peak inhibitor tier ≥200 BU/mL in the LD‐ITI‐IS 200 regimen and ≥40 BU/mL in the LD‐ITI‐IS 40 regimen. Success is defined as a negative inhibitor plus FVIII recovery ≥66% of the expected. Results We enrolled 30 patients on LD‐ITI‐IS 200 and 64 patients on LD‐ITI‐IS 40 , with similar baseline clinical characteristics. A lower IS‐use rate was discovered in the LD‐ITI‐IS 200 regimen compared to the LD‐ITI‐IS 40 regimen (30.0% vs. 62.5%). The two regimens (LD‐ITI‐IS 200 vs. LD‐ITI‐IS 40 ) had similar success rate (70.0% vs. 79.7%), median time to success (9.4 vs. 10.6 months), and annualized bleeding rate during ITI (3.7 vs. 2.8). The cost to success was lower for LD‐ITI‐IS 200 than for LD‐ITI‐IS 40 (2107 vs. 3256 US Dollar/kg). Among patients with peak inhibitor‐titer 40–199 BU/mL, 10 non‐IS‐using (on LD‐ITI‐IS 200 regimen) and 28 IS‐using (on LD‐ITI‐IS 40 regimen) had similar success rates (70.0% vs. 78.6%) and time to success (9.0 vs. 8.8 months). Interpretation In LD‐ITI, IS are not necessary for inhibitor titer <200 BU/mL.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».