Meaningful changes in motor function in Duchenne muscular dystrophy (DMD): A multi-center study
Notice bibliographique
Résumé
Evaluations of treatment efficacy in Duchenne muscular dystrophy (DMD), a rare genetic disease that results in progressive muscle wasting, require an understanding of the 'meaningfulness' of changes in functional measures. We estimated the minimal detectable change (MDC) for selected motor function measures in ambulatory DMD, i.e., the minimal degree of measured change needed to be confident that true underlying change has occurred rather than transient variation or measurement error. MDC estimates were compared across multiple data sources, representing >1000 DMD patients in clinical trials and real-world clinical practice settings. Included patients were ambulatory, aged ≥4 to <18 years and receiving steroids. Minimal clinically important differences (MCIDs) for worsening were also estimated. Estimated MDC thresholds for >80% confidence in true change were 2.8 units for the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total score, 1.3 seconds for the 4-stair climb (4SC) completion time, 0.36 stairs/second for 4SC velocity and 36.3 meters for the 6-minute walk distance (6MWD). MDC estimates were similar across clinical trial and real-world data sources, and tended to be slightly larger than MCIDs for these measures. The identified thresholds can be used to inform endpoint definitions, or as benchmarks for monitoring individual changes in motor function in ambulatory DMD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,015 | 0,014 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».