External Control Arm with Synthetic Real-world Data for Comparative Oncology using Single Trial Arm Evidence (ECLIPSE): A Case Study using Lung-MAP S1400I
Notice bibliographique
Résumé
2. Abstract Single-arm trials supplemented with external comparator arm(s) (ECA) derived from real-world data are sometimes used when randomized trials are infeasible. However, due to data sharing restrictions, privacy/security concerns, or for logistical reasons, patient-level real-world data may not be available to researchers for analysis. Instead, it may be possible to use generative models to construct synthetic data from the real-world dataset that can then be freely shared with researchers. Although the use of generative models and synthetic data is gaining prominence, the extent to which a synthetic data ECA can replace original data while preserving patient privacy in small samples is unclear. Objective To compare the efficacy of nivolumab + ipilimumab combination therapy (“experimental arm”) versus nivolumab monotherapy (“control arm”) in patients with metastatic non-small cell lung cancer (mNSCLC) using real-world data from two real-world databases (“original ECA”), and synthetic data versions of these datasets (“synthetic ECA”), with the aim of validating synthetic data for use in ECA analysis. Study design Non-randomized analyses of treatment efficacy comparing the experimental arm to the (i) original ECA and (ii) synthetic ECA, with baseline confounding adjustment. Data sources The experimental arm is from the Lung-MAP no-match substudy S1400I ( NCT02785952 ) provided by National Clinical Trials Network (NCTN) in the United States. The real-world data source for the ECA is data from population-based oncology data from the Canadian province of Alberta, and from Nordic countries in Europe, specifically Denmark and Norway.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,223 | 0,449 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,004 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,002 |
| Communication savante | 0,004 | 0,003 |
| Science ouverte | 0,003 | 0,003 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,013 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».