Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with muscle-specific tyrosine kinase autoantibody-positive generalised myasthenia gravis: a subgroup analysis of the randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase III MycarinG study
Notice bibliographique
Résumé
Background: Muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) autoantibody-positive (Ab+) generalised myasthenia gravis (gMG) is a rare and frequently severe subtype of gMG. Objectives: To assess the efficacy and safety of rozanolixizumab in the subgroup of patients with MuSK Ab+ gMG in the MycarinG study. Design: A randomised, double-blind, placebo-controlled phase III study. Methods: Patients with acetylcholine receptor (AChR) Ab+ or MuSK Ab+ gMG (aged ⩾18 years, Myasthenia Gravis Foundation of America Disease Class II-IVa, Myasthenia Gravis Activities of Daily Living [MG-ADL] score ⩾3.0 [non-ocular symptoms], Quantitative Myasthenia Gravis score ⩾11.0) were randomly assigned (1:1:1) to receive once-weekly subcutaneous infusions of rozanolixizumab 7 mg/kg, rozanolixizumab 10 mg/kg or placebo for 6 weeks, followed by an 8-week observation period. Randomisation was stratified by AChR and MuSK autoantibody status. The primary study endpoint was change from baseline to Day 43 in MG-ADL score. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) were also assessed. Results: = 8). In patients with MuSK Ab+ gMG, reductions from baseline to Day 43 in MG-ADL scores were observed: rozanolixizumab 7 mg/kg least squares mean (LSM) change (standard error), -7.28 (1.94); 10 mg/kg, -4.16 (1.78); and placebo, 2.28 (1.95). Rozanolixizumab 7 mg/kg LSM difference from placebo was -9.56 (97.5% confidence interval: -15.25, -3.87); 10 mg/kg, -6.45 (-11.03, -1.86). TEAEs were experienced by four (80.0%), five (62.5%) and three (37.5%) patients with MuSK Ab+ gMG receiving rozanolixizumab 7 mg/kg, 10 mg/kg and placebo, respectively. No patients experienced serious TEAEs. No deaths occurred. Conclusion: This subgroup analysis of adult patients with MuSK Ab+ gMG enrolled in the MycarinG study supports the use of rozanolixizumab as an effective treatment option for patients with gMG who have MuSK autoantibodies. Trial registration: ClinicalTrials.gov: NCT03971422 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT03971422); EU Clinical Trials Register: EudraCT 2019-000968-18 (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000968-18/GB).
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».