Patient-centred composite scores as tools for assessment of response to biological therapy for paediatric and adult severe asthma
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: We have previously developed Core Outcome Measures sets for Severe Asthma (COMSA) by multi-stakeholder consensus. There are no patient-centred tools to quantify response to biological therapies for severe asthma. We aimed to develop paediatric and adult CompOsite iNdexes For Response in asthMa (CONFiRM) incorporating clinical parameters and patient-reported quality of life. METHODS: International expert healthcare professionals and patients with severe asthma were invited to 1) develop consensus levels of clinically relevant changes for each outcome measure within COMSA, 2) use multicriteria decision analysis to develop the CONFiRM scores and 3) assess their internal validity. A separate group of healthcare professionals evaluated CONFiRM's external validity. RESULTS: Five levels of change for each COMSA outcome were agreed. Severe exacerbations and maintenance oral corticosteroid use were rated as the most important in determining both paediatric and adult CONFiRM scores. There was strong agreement between healthcare professionals and patients, although patients assigned greater importance to quality of life. The CONFiRM score quantified response to a biologic from -31 (deterioration) to 69 (best possible response). Paediatric and adult CONFiRMs had good discriminative ability for a sufficient (area under the curve ≥0.92) and a substantial (area under the curve ≥0.95) response to biologics. Both CONFiRMs demonstrated excellent external validity (Spearman correlation coefficients 0.9 and 0.8 for paediatric and adult, respectively; p<0.0001). CONCLUSIONS: We have developed novel patient-centred paediatric and adult CONFiRMs that include quality of life measures. CONFiRMs should allow a more holistic understanding of response for the patient and a standardised assessment of the effectiveness of biologics between studies. Further research is needed to prospectively validate CONFiRM scores.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,019 | 0,040 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,003 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».