Abstract 4132223: Mavacamten in adolescent patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy: design of the Phase 3 SCOUT-HCM trial
Notice bibliographique
Résumé
Background: While most current treatments can improve symptoms in patients with obstructive hypertrophic cardiomyopathy (HCM), they may be poorly tolerated and do not target the underlying pathophysiology. Mavacamten is the first and only cardiac myosin inhibitor approved for the treatment of adults with symptomatic New York Heart Association (NYHA) class II-III obstructive HCM but has not been evaluated in a pediatric age group. SCOUT-HCM (Study of MavaCamten in AdOlescents with Symptomatic ObstrUcTive HCM; NCT06253221) will evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of mavacamten in adolescents with symptomatic obstructive HCM. Methods: SCOUT-HCM is a randomized, double-blind, placebo-controlled, international phase 3 clinical trial that will enroll 40 adolescents (age 12 to <18 years) with obstructive HCM ( Figure ). Patients will receive mavacamten or placebo during the first 28 weeks, followed by a 28-week double-blind active treatment period. Inclusion criteria include a diagnosis of HCM with presence of symptoms and left ventricular outflow tract (LVOT) obstruction. Patients with HCM phenocopies, LVEF <50% at rest in the past 6 months, planned escalation in HCM therapy or upcoming intervention (eg, major cardiac surgery) will be excluded. The primary endpoint is change in Valsalva LVOT gradient from baseline to week 28. Key secondary endpoints include other echocardiographic parameters, safety, pharmacokinetics, and exercise capacity. Conclusions: SCOUT-HCM is the first randomized controlled trial evaluating a targeted myosin inhibitor in adolescents with symptomatic obstructive HCM. The results will inform the utility of mavacamten in adolescent patients with symptomatic obstructive HCM.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».