Comparing Estimated Glomerular Filtration (eGFR) Equations in Patients with Transfusion-Dependent Thalassemia
Notice bibliographique
Résumé
Renal dysfunction is a well-described complication in children with transfusion-dependent thalassemia (TDT), and is linked to chronic anemia, hypoxia, hemolysis as well as nephrotoxicity from free iron and chelating agents. Nuclear medicine-based (DTPA) measurement of glomerular filtration rate (nmGFR) remains the gold standard test of renal function but is expensive, invasive and unsuitable for routine screening. Creatinine is the most used biomarker for renal function but is less accurate in children and those with low muscle mass. Cystatin C has been widely adopted as a more accurate marker but can be affected by iron chelation therapy. While early detection of renal dysfunction is important to guide management, there remain limited data on the most reliable method to estimate eGFR in children with TDT. We designed a single-center retrospective cohort study to explore the correlation between nmGFR and eGFR equations based on creatinine, cystatin C, or both. Patients with TDT aged 0-17 years who had a nmDTPA study and serum cystatin C between 2013-2023 were included. Cystatin C measurements taken on the same day or up to 7 days from their DTPA scan were used. Eight eGFR calculations were performed (Schwartz, Schwartz-Lyon, Cr CKID U25, Filler, CysC Zapatelli, CysC CKID U25, Cr-CysC Zapatelli, Cr-CysC CKID U25). The Pearson correlation (rho) was used to measure the correlation of each eGFR equation versus the nmGFR. Mean bias (95% confidence intervals, CI) was calculated using the Bland-Altman method assuming constant variance. Eleven children (55% female) with TDT (73% β0/β0 or β0/β+, 9% E0/β0, 18% non-deletional alpha thalassemia) with median age of 13 years were included. Nine (82%) children were receiving deferasirox for iron chelation, one (9%) was receiving deferoxamine and one (9%) was being phlebotomized having undergone a hematopoietic stem cell transplant. Two (18%) children were concurrently receiving hydroxyurea. The mean nmGFR was 94.1+/-20.9 mL/min/1.73 m2, 72.3% had a normal nmGFR > 90 mL/min/1.73 m2. The Cr-CysC CKID U25 equation showed the strongest correlation to nmGFR (rho=0.84, p=0.002) with the lowest risk of bias (-3.01, 95% CI -28.5-25.1). The Cr CKID U25 and CysC CKID U25 equations showed moderate correlations [(rho=0.61, p=0.045) and (rho=0.64, p=0.047)] but showed significant bias [(-21.8, 95% CI -58.1-14.6) and (19.2, 95% CI -10.3 - 48.7)]. The Schwartz, Schwartz-Lyon, Filler, CysC Zapatelli, Cr-CysC Zapatelli equations did not correlate well with the nmGFR. Most commonly used eGFR calculations poorly estimate renal function in children with transfusion-dependent thalassemia. The Cr-CysC CKID U25 equation showed strong correlation with the nmGFR and may represent a better biomarker for renal dysfunction in this population. A large prospective cohort study is needed to confirm and validate these findings.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».